 |
Pesakit Pertama akan Menerima ORL-101 di Israel pada Minggu Ini
BAAR, Switzerland, 8 Februari 2021 /PRNewswire/ -- Orpha Labs AG hari ini mengumumkan program penggunaan berbelas kasihannya untuk menjadikan ORL-101 tersedia kepada pakar perubatan yang menyediakan penjagaan terhadap pesakit Kekurangan Adhesi Leukosit Jenis II (LAD-II). ORL-101 ialah suatu formulasi baharu L-fukosa ultra tulen yang sedang dibangunkan untuk rawatan pesakit LAD II.
Kementerian Kesihatan Israel (MOH) meluluskan penggunaan ORL-101 untuk pesakit LAD-II di bawah program penggunaan berbelas kasihan Orpha Labs. Orpha Labs berharap dapat mendaftarkan pesakit LAD-II dalam ujian Fasa III tidak lama lagi.
Pengasas Orpha Labs dan Ketua Pegawai Eksekutif Alp Bugra Basat MD, berkata ,"Kami berbangga mengumumkan perkembangan ini. ORL-101 ialah produk pertama yang diberi kuasa untuk penggunaan berbelas kasihan dalam program pesakit LAD-II, suatu langkah penting dalam usaha kami membawa produk ke peringkat pembangunan klinikal bagi membantu pesakit yang mengalami gangguan yang terlalu jarang berlaku ini."
FDA telah memberikan Designasi Penyakit Pediatrik Luar Biasa kepada ORL-101 untuk rawatan pesakit LAD II. Sekiranya aplikasi ubat baharu ("NDA") untuk ORL-101 bagi pesakit LAD II diluluskan, Syarikat tersebut layak untuk menerima Baucar Semakan Utama ("PRV") daripada FDA yang boleh ditebus untuk mendapatkan semakan yang akan diberi keutamaan untuk mana-mana permohonan pemasaran susulan.
Tentang Kekurangan Adhesi Leukosit Jenis II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) ialah resesif autosom keimunokurangan primer yang dicirikan oleh kemotilan leukosit yang terjejas dan kerencatan pembangunan saraf daripada sederhana hingga teruk. Kecacatan genetik pada pesakit LAD-II telah dibuktikan dengan pelbagai mutasi dalam gen SLC35C1 yang mengekod Pengangkut 1 GDP-Fukosa. Pengangkut ini menjadi perantara untuk pengambilan GDP-Fukosa ke dalam vesikel Golgi dan disfungsinya menghasilkan ketiadaan glikan terfukosilasi pada sel membran lalu ligan E- dan P-selectin pada leukosit pun hilang dan menjurus kepada ketidakupayaan peredaran leukosit untuk berpindah ke kawasan jangkitan secara berkesan serta mengakibatkan leukositosis yang berterusan dan episod jangkitan ulangan yang mengancam nyawa.
Tentang Orpha Labs AG
Orpha Labs AG ialah sebuah syarikat penyelidikan dan pembangunan yang dijana oleh keperluan pesakit dan komited untuk meneroka, membangun dan menyampaikan ubat-ubatan berkesan untuk penyakit yang terlalu jarang ditemui. Misi kami adalah untuk menyediakan produk yang inovatif bukan sahaja bagi meningkatkan kadar kelangsungan hidup, tetapi juga kualiti kehidupan pesakit yang tergolong dalam populasi ini.
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Ketua Pegawai Eksekutif
info@orpha-labs.com
+41 75 418 88 29
Logo - https://mma.prnasia.com/media2/1434052/ORL_LOGO_Logo.jpg?p=medium600
