คาร์โยฟาร์ม และเมนารินี กรุ๊ป ได้รับการรับรองสถานะยากำพร้าจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับเซลิเนซอร์ในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก

นิวตัน แมสซาชูเซตส์ และฟลอเรนซ์ อิตาลี, 2 พฤศจิกายน 2565 /PRNewswire/ -- คาร์โยฟาร์ม เทอร์ราพิวติกส์ (Karyopharm Therapeutics Inc.) (Nasdaq: KPTI) บริษัทเภสัชภัณฑ์ขั้นพาณิชย์ซึ่งเป็นผู้บุกเบิกด้านวิธีการรักษามะเร็งแนวใหม่ และเมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) ("เมนารินี") บริษัทเภสัชภัณฑ์ชั้นนำระดับโลกซึ่งเป็นเจ้าของโดยเอกชน ได้ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (European Commission หรือ EC) ได้ให้การรับรองสถานะยากำพร้าสำหรับเซลิเนซอร์ (selinexor) ในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก (myelofibrosis หรือ MF) โดยก่อนหน้านี้เซลิเนซอร์ได้รับสถานะยากำพร้าในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูกโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (Food and Drug Administration หรือ FDA) เมื่อเดือนพฤษภาคม 2565 ขณะนี้คาร์โยฟาร์มกำลังประเมินการใช้เซลิเนซอร์ ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง XP01 ชนิดใหม่ตัวแรก ให้เป็นยารักษาเดี่ยวในผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก และเป็นยารักษาร่วมกับรักโซลิทินิบ (ruxolitinib) ในผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน เมื่อเดือนธันวาคม 2564 คาร์โยฟาร์มและเมนารินีได้เริ่มความตกลงในการให้การอนุญาตใช้สิทธิแต่เพียงผู้เดียว ซึ่งกำหนดให้เมนารินีเป็นผู้รับผิดชอบการดำเนินการเชิงพาณิชย์สำหรับข้อบ่งใช้ทั้งหมดทั้งในปัจจุบันและในอนาคตของเน็กซ์โพวิโอ (NEXPOVIO®) ในเขตเศรษฐกิจยุโรป สหราชอาณาจักร และสวิตเซอร์แลนด์ กลุ่มประเทศเครือรัฐเอกราช ตุรกี และลาตินอเมริกา โดยบริษัทสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ จำกัด (Stemline Therapeutics B.V.) บริษัทย่อยซึ่งเมนารินีเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียว เป็นผู้นำการดำเนินกิจกรรมเชิงพาณิชย์ทั้งหมดในยุโรป

"เรายินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้รับการรับรองสถานะยากำพร้าจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับเซลิเนซอร์ ในการใช้รักษาโรคพังผืดในไขกระดูก" พญ. ดร. เรชมา รางวาลา (Reshma Rangwala) ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ คาร์โยฟาร์ม กล่าว "ด้วยการสานต่อจากการได้รับสถานะยากำพร้าจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ การได้รับการรับรองในครั้งนี้ยังคงสนับสนุนความต้องการสำคัญที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับยาที่มีกลไกออกฤทธิ์ใหม่อย่างเซลิเนซอร์ ในการรักษาโรคที่ก่อผลเสียร้ายแรงนี้ แผนการเชิงคลินิกของเรายังคงดำเนินต่อไป และเราตั้งตารอการพัฒนาอย่างต่อเนื่องของการใช้เซลิเนซอร์ในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก"

"โรคพังผืดในไขกระดูกเป็นโรคทางไขกระดูกที่ซับซ้อนและรักษาได้ยาก โดยมีตัวเลือกการรักษาที่จำกัด เรามุ่งที่จะนำวิธีการรักษาแบบใหม่มาสู่ผู้ป่วยด้วยการทำงานร่วมกับคาร์โยฟาร์ม เราตื่นเต้นเกี่ยวกับแนวโน้มในการนำเซลิเนซอร์มาสู่ผู้ป่วยโรคพังผืดในไขกระดูกในยุโรป เมื่อได้รับผลการศึกษาวิจัยที่เป็นไปในเชิงบวกและการอนุมัติด้านการกำกับดูแล" พญ. โอลิเวีย เดล ปัวร์โต (Olivia del Puerto) แพทยศาสตรและศัลยศาสตรบัณฑิต (LMS) ประธานฝ่ายการแพทย์ด้านมะเร็งวิทยา ภูมิภาคยุโรป ตะวันออกกลาง และแอฟริกา (EMEA) เมนารินี กล่าว

เกี่ยวกับการรับรองสถานะยากำพร้าโดยองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป การรับรองสถานะยากำพร้าในสหภาพยุโรป (EU) มอบโดยคณะกรรมาธิการยุโรป ซึ่งรับเอาความเห็นเชิงบวกจากคณะกรรมาธิการด้านผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์กำพร้า (Committee for Orphan Medicinal Products) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) การรับรองสถานะยากำพร้าโดยองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปนี้ มอบให้กับบริษัทที่พัฒนาวิธีการรักษาภาวะคุกคามต่อชีวิตหรือบั่นทอนเรื้อรังซึ่งส่งผลต่อคนจำนวนน้อยกว่า 5 คนใน 10,000 คนในสหภาพยุโรป ยาที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์ยากำพร้าขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรปสามารถได้รับมาตรการจูงใจทางการเงินและการกำกับดูแล รวมถึงสิทธิในการทำการตลาดแต่เพียงผู้เดียวในสหภาพยุโรปเป็นระยะเวลา 10 ปีหลังจากการอนุมัติผลิตภัณฑ์ การลดค่าธรรมเนียม และการเข้าถึงการอนุญาตทำการตลาดแบบรวมศูนย์

เกี่ยวกับโรคพังผืดในไขกระดูก โรคพังผืดในไขกระดูกคือโรคมะเร็งไขกระดูกชนิดพบได้ยาก ซึ่งขัดขวางการผลิตเซลล์เม็ดเลือดตามปกติของร่างกาย ก่อให้เกิดรอยแผลเป็นวงกว้างที่ไขกระดูก ซึ่งนำไปสู่ภาวะโลหิตจางรุนแรงที่สามารถเป็นสาเหตุของอาการอ่อนแรงและอ่อนเพลีย รอยแผลในไขกระดูกยังนำไปสู่ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ซึ่งเพิ่มความเสี่ยงที่จะเกิดภาวะเลือดออก โรคพังผืดในไขกระดูกส่งผลต่อเพศชายและเพศหญิงเป็นจำนวนใกล้เคียงกันและเกิดขึ้นได้ในทุกช่วงอายุ แม้มักจะเกิดกับผู้ที่มีอายุ 50 ปีขึ้นไป ข้อมูลขององค์การโรคหายากแห่งชาติ (National Organization of Rare Diseases หรือ NORD) ชี้ว่า จากการศึกษาวิจัยมีการประเมินว่าการเกิดโรคพังผืดในไขกระดูกมีอัตรา 1.5 รายต่อ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกา ส่วนในประเทศแถบยุโรปเหนือนั้น การเกิดโรคดังกล่าวนี้มีอัตรา 0.5 รายต่อ 100,000 คน[1]

เกี่ยวกับเน็กซ์โพวิโอ (ยาเซลิเนซอร์) เน็กซ์โพวิโอ (NEXPOVIO®) ซึ่งวางจำหน่ายในชื่อเอ็กซ์โพวิโอ (XPOVIO®) ในสหรัฐอเมริกา ได้รับการอนุมัติโดยคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับข้อบ่งใช้ในการรักษาโรคมะเร็งตามรายละเอียดดังต่อไปนี้ (1) ใช้ร่วมกับยาเดกซาเมทาโซนสำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษามาแล้วอย่างน้อยสี่ครั้งก่อนหน้า และผู้ที่มีอาการดื้อยายับยั้งโพรทีเอโซม (proteasome) อย่างน้อยสองตัว สารกระตุ้นภูมิคุ้มกันสองตัว และโมโนโคลนัลแอนติบอดี แอนตี-ซีดี38 (anti-CD38) รวมถึงผู้ที่แสดงให้เห็นการลุกลามของโรคในการรักษาครั้งล่าสุด และ (2) ใช้ร่วมกับยาบอร์ทีโซมิบและยาเดกซาเมทาโซนสำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษามาแล้วอย่างน้อยหนึ่งครั้งก่อนหน้า ข้อบ่งใช้ดังกล่าวสำหรับยาเน็กซ์โพวิโอมีผลในประเทศสมาชิกสหภาพยุโรป รวมถึงในไอซ์แลนด์ ลิกเตนสไตน์ นอร์เวย์ และไอร์แลนด์เหนือ เน็กซ์โพวิโอได้วางจำหน่ายทางการค้าในเยอรมนีมาตั้งแต่วันที่ 1 ตุลาคม 2565

เน็กซ์โพวิโอเป็นยายับยั้งเอ็กซ์พอร์ติน 1 (exportin 1 หรือ XPO1) แบบให้ทางปากคุณภาพสูง ทำงานโดยผูกมัดและยับยั้งเจาะจงที่โปรตีนส่งออกนิวเคลียร์เอ็กซ์พอร์ติน 1 (XPO1 หรือที่เรียกว่า CRM1) เน็กซ์โพวิโอขัดขวางการส่งออกนิวเคลียร์ของสารยับยั้งเนื้องอก สารควบคุมการเจริญเติบโต และโปรตีนต้านการอักเสบ นำไปสู่การสะสมของโปรตีนเหล่านี้ในนิวเคลียสและเพิ่มประสิทธิภาพในการต่อต้านมะเร็งในเซลล์ การกักเก็บโปรตีนระดับเซลล์แบบบังคับของโปรตีนเหล่านี้สามารถรับมือกับการเกิดมะเร็งรูปแบบต่าง ๆ ซึ่งหากไม่มีการควบคุมแล้ว อาจทำให้เซลล์มะเร็งที่มีความเสียหายของดีเอ็นเออย่างรุนแรงเติบโตและแบ่งตัวได้โดยไม่ถูกจำกัด

โปรดดูสรุปคุณสมบัติผลิตภัณฑ์และรายงานการประเมินสาธารณะของยุโรปสำหรับเน็กซ์โพวิโอได้ที่ https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm

กรุณาอ่านข้อมูลการสั่งจ่ายยาเอ็กซ์โพวิโอ/เน็กซ์โพวิโอในพื้นที่ที่ได้รับอนุญาตเพื่อศึกษาข้อมูลทั้งหมด

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ
ข้อห้ามทางการแพทย์: ห้ามใช้ในผู้ป่วยที่แพ้ยาเซลิเนซอร์

คำเตือนและข้อควรระวังพิเศษก่อนการใช้งาน:

การรักษาควบคู่ที่แนะนำ ผู้ป่วยควรได้รับคำแนะนำให้รักษาปริมาณของเหลวและแคลอรี่ที่เพียงพอตลอดการรักษา ควรให้น้ำทางหลอดเลือดดำสำหรับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงขาดน้ำ

ควรให้การรักษาด้วยยา 5-HT3 antagonist และ/หรือสารต้านอาการอาเจียนก่อนและระหว่างการรักษาด้วยเน็กซ์โพวิโอ

โรคเลือด: ผู้ป่วยควรได้รับการประเมินจำนวนเม็ดเลือด (CBC) ที่การตรวจวัดพื้นฐาน ระหว่างการรักษา และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก โดยหมั่นติดตามอาการบ่อย ๆ ในช่วงสองเดือนแรกของการรักษา

ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ: ภาวะที่เกี่ยวข้องกับจำนวนเกล็ดเลือดต่ำ (ภาวะเกล็ดเลือดต่ำและจำนวนเกล็ดเลือดลดลง) พบได้บ่อยในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับเซลิเนซอร์ ซึ่งอาจรุนแรงได้ (ระดับ 3/4) ผู้ป่วยควรได้รับการตรวจสอบสัญญาณและอาการเลือดออกและประเมินผลโดยทันที

ภาวะเม็ดเลือดขาวนิวโทรฟิลต่ำ: มีรายงานการเกิดภาวะเม็ดเลือดขาวนิวโทรฟิลต่ำขั้นรุนแรง (ระดับ 3/4) จากการใช้ยาเซลิเนซอร์
ผู้ป่วยที่มีภาวะเม็ดเลือดขาวนิวโทรฟิลต่ำควรได้รับการตรวจสอบสัญญาณของการติดเชื้อและประเมินผลโดยทันที

ความเป็นพิษต่อระบบทางเดินอาหาร: อาการคลื่นไส้ อาเจียน ท้องร่วง ซึ่งบางครั้งอาจรุนแรงและอาจต้องใช้ยาแก้อาการอาเจียนและท้องร่วง

ภาวะน้ำหนักลดและอาการเบื่ออาหาร: ผู้ป่วยควรเช็คน้ำหนักตัว ภาวะโภชนาการ และปริมาตรที่การตรวจวัดพื้นฐาน ระหว่างการรักษา และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก โดยหมั่นติดตามอาการบ่อย ๆ ในช่วงสองเดือนแรกของการรักษา

ภาวะสับสนและวิงเวียนศีรษะ: ผู้ป่วยควรได้รับคำแนะนำให้หลีกเลี่ยงสถานการณ์ที่อาการวิงเวียนศีรษะหรืออาการสับสนอาจเป็นปัญหา และไม่ใช้ยาอื่น ๆ ที่อาจทำให้เกิดอาการวิงเวียนศีรษะหรือสับสนโดยไม่ได้รับคำแนะนำจากแพทย์อย่างเพียงพอ ผู้ป่วยควรได้รับการแนะนำไม่ให้ขับรถหรือใช้เครื่องจักรกลหนักจนกว่าอาการจะหายไป

ภาวะโซเดียมในเลือดต่ำ: ผู้ป่วยควรตรวจสอบระดับโซเดียมที่การตรวจวัดพื้นฐาน ระหว่างการรักษา และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก โดยหมั่นติดตามอาการบ่อย ๆ ในช่วงสองเดือนแรกของการรักษา

ต้อกระจก: ยาเซลิเนซอร์อาจทำให้เป็นต้อกระจกหรือทำให้อาการกำเริบ โดยควรมีการประเมินอาการทางจักษุวิทยาตามข้อบ่งชี้ทางคลินิก และรักษาต้อกระจกตามแนวปฏิบัติทางการแพทย์ ซึ่งรวมถึงการผ่าตัดหากมีเหตุสมควร

ภาวะการสลายตัวของเซลล์มะเร็งเฉียบพลัน (TLS):
มีรายงานภาวะ TLS ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยเซลิเนซอร์ ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงต่อภาวะ TLS ควรได้รับการตรวจสอบอย่างใกล้ชิด และรักษาอาการ TLS ในทันทีตามแนวทางของสถาบัน

การเจริญพันธุ์ การตั้งครรภ์ และให้นมบุตร สตรีที่มีบุตรได้/การคุมกำเนิดในชายและหญิง: สตรีที่มีบุตรได้และผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่เพศชายที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ ควรได้รับการแนะนำให้ใช้มาตรการคุมกำเนิดที่มีประสิทธิผลหรืองดเว้นจากการมีเพศสัมพันธ์ในขณะที่รับการรักษาด้วยเซลิเนซอร์ อย่างน้อย 1 สัปดาห์หลังจากรับประทานยาเซลิเนซอร์ครั้งสุดท้าย

การตั้งครรภ์: ไม่มีข้อมูลจากการใช้เซลิเนซอร์ในสตรีมีครรภ์ ไม่แนะนำให้ใช้เซลิเนซอร์ในระหว่างตั้งครรภ์และในสตรีที่มีบุตรได้และไม่ได้มีการคุมกำเนิด

การให้นมบุตร: ยังไม่ทราบแน่ชัดว่าเซลิเนซอร์หรือสารเมตาโบไลต์ของยาจะถูกขับออกมาในนมของมารดาหรือไม่ ความเสี่ยงที่เกิดจากการให้นมบุตรเป็นสิ่งที่ไม่สามารถมองข้ามได้ ควรหยุดให้นมบุตรระหว่างการรักษาด้วยยาเซลิเนซอร์และเป็นเวลา 1 สัปดาห์หลังจากรับประทานยาเซลิเนซอร์ครั้งสุดท้าย

ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ สรุปข้อมูลความปลอดภัย

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (มากกว่าหรือเท่ากับ 30%) ของเซลิเนซอร์ร่วมกับเดกซาเมทาโซน ได้แก่ภาวะคลื่นไส้ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ อ่อนเพลีย โลหิตจาง ความอยากอาหารลดลง น้ำหนักลดลง ท้องร่วง อาเจียน ภาวะโซเดียมในเลือดต่ำ ภาวะเม็ดเลือดขาวนิวโทรฟิลต่ำ และภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำ

อาการไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงที่มีรายงานบ่อยที่สุด (มากกว่าหรือเท่ากับ 3%) ได้แก่ โรคปอดบวม ภาวะติดเชื้อ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ การบาดเจ็บที่ไตเฉียบพลัน และโลหิตจาง

คำอธิบายอาการไม่พึงประสงค์ การติดเชื้อ: การติดเชื้อเป็นภาวะความเป็นพิษที่ไม่ใช่ทางโลหิตวิทยาที่พบบ่อยที่สุด การติดเชื้อในทางเดินหายใจส่วนบนและอาการปอดบวมเป็นการติดเชื้อที่มีรายงานบ่อยที่สุด โดย 25% ของการติดเชื้อที่มีการรายงานเป็นการติดเชื้อร้ายแรงและถึงแก่ชีวิต เกิดขึ้นใน 3% ของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษา

ประชากรสูงอายุ ผู้ป่วยอายุ 75 ปีขึ้นไปมีโอกาสหยุดยาเนื่องจากอาการไม่พึงประสงค์มากกว่ากลุ่มอื่น มีโอกาสเกิดอาการข้างเคียงรุนแรงมากกว่า รวมถึงอาการข้างเคียงที่ร้ายแรงถึงแก่ชีวิตมากกว่า

การรายงานอาการที่คาดว่าเป็นอาการไม่พึงประสงค์ การรายงานอาการที่คาดว่าเป็นอาการไม่พึงประสงค์หลังยาได้รับการอนุมัตินั้นเป็นเรื่องสำคัญยิ่ง เพราะช่วยให้ตรวจสอบความสมดุลของคุณและโทษของผลิตภัณฑ์ยาได้อย่างต่อเนื่อง ขอให้บุคลากรทางการแพทย์รายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่น่าสงสัยผ่านระบบการรายงานระดับประเทศที่ระบุไว้ในภาคผนวกที่ 5

เกี่ยวกับคาร์โยฟาร์ม เทอร์ราพิวติกส์ คาร์โยฟาร์ม เทอร์ราพิวติกส์ อิงค์ (Karyopharm Therapeutics Inc.) (NASDAQ: KPTI) เป็นบริษัทเภสัชกรรมเชิงพาณิชย์ที่บุกเบิกการรักษามะเร็งแบบใหม่ โดยนับตั้งแต่ก่อตั้งนั้น คาร์โยฟาร์มเป็นผู้นำอุตสาหกรรมในเทคโนโลยีสารประกอบ Selective Inhibitor of Nuclear Export (SINE) แบบรับประทาน ซึ่งพัฒนาขึ้นเพื่อรับมือกับกลไกพื้นฐานของการก่อเนื้องอก นั่นคือความผิดปกติของการส่งออกนิวเคลียร์ สารประกอบ SINE ตัวหลักของคาร์โยฟาร์ม และยายับยั้งเอ็กซ์พอร์ติน 1 (exportin 1 หรือ XPO1) ชนิดรับประทานอย่างเอ็กซ์โพวิโอ (XPOVIO®) (ยาเซลิเนซอร์) ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกา ซึ่งบริษัทวางจำหน่ายรองรับข้อบ่งชี้อาการมะเร็ง 3 รายการ และได้รับการอนุมัติจากฝ่ายกำกับดูแลครอบคลุมข้อบ่งชี้ต่าง ๆ ในประเทศและดินแดนอื่น ๆ ที่ไม่ใช่สหรัฐ รวมถึงยุโรปและสหราชอาณาจักร (ในชื่อเน็กซ์โพวิโอ หรือ NEXPOVIO®) จีน สิงคโปร์ แคนาดา อิสราเอล เกาหลีใต้ และออสเตรเลีย คาร์โยฟาร์ม มุ่งพัฒนาเทคนิครักษามะเร็งชนิดต่าง ๆ ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ไม่ว่าจะเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมา มะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูก โรคไขกระดูกเสื่อม และโรคพังผืดในไขกระดูก ดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับบุคลากร นวัตกรรมวิทยาศาสตร์ และโครงการต่าง ๆ ของเราได้ที่ www.karyopharm.com และติดตามเราทางทวิตเตอร์ @Karyopharm และลิงด์อิน (LinkedIn)

เกี่ยวกับเมนารินี กรุ๊ป เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) คือบริษัทยาและการวินิจฉัยชั้นนำระดับโลกซึ่งมียอดขายกว่า 4 พันล้านดอลลาร์ และมีพนักงานกว่า 17,000 คน เมนารินีมุ่งเน้นด้านการรักษาโรคที่จำเป็นแต่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ด้วยชุดผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรคหัวใจ โรคมะเร็ง โรคปอด โรคระบบทางเดินอาหาร โรคติดเชื้อ โรคเบาหวาน การอักเสบ และยาแก้ปวด ด้วยฐานการผลิต 18 แห่งพร้อมศูนย์วิจัยและพัฒนาอีก 9 แห่ง ผลิตภัณฑ์ของเมนารินีจึงมีวางจำหน่ายใน 140 ประเทศทั่วโลก ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.menarini.com และลิงด์อิน (LinkedIn)

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายภายใต้กฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 2538 (Private Securities Litigation Reform Act of 1995) แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวประกอบด้วยข้อความที่เกี่ยวข้องกับความสามารถของยาเซลิเนซอร์ในการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมา และความคาดหวังเกี่ยวกับความก้าวหน้าและโอกาสในการยื่นขออนุมัติยาเซลิเนซอร์จากฝ่ายกำกับดูแล ข้อความดังกล่าวขึ้นอยู่กับปัจจัย ความเสี่ยง และความไม่แน่นอนที่สำคัญหลายประการ ซึ่งหลายปัจจัยอยู่นอกเหนือการควบคุมของคาร์โยฟาร์ม และอาจทำให้เหตุการณ์หรือผลลัพธ์จริงแตกต่างไปอย่างมากจากการคาดการณ์ในปัจจุบันของคาร์โยฟาร์ม ตัวอย่างเช่น ไม่สามารถรับประกันได้ว่าคาร์โยฟาร์มจะประสบผลสำเร็จในการวางจำหน่ายเอ็กซ์โพวิโอ หรือรับประกันว่าตัวยาใด ๆ ของคาร์โยฟาร์ม รวมถึงยาเซลิเนซอร์และเอลทาเนซอร์ (eltanexor) จะประสบความสำเร็จในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิกที่จำเป็น หรือรับประกันว่ายาที่คาร์โยฟาร์มกำลังพัฒนานั้นจะไปต่อได้ นอกจากนี้ ยังไม่มีการรับประกันว่าความคืบหน้าในเชิงบวกใด ๆ ทั้งด้านการค้าและการพัฒนากลุ่มยาของคาร์โยฟาร์มจะส่งผลให้ราคาหุ้นของบริษัทเพิ่มขึ้น ความคาดหวังของฝ่ายบริหารและแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจได้รับผลกระทบจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับปัจจัยอื่น ๆ หลายประการ ซึ่งประกอบด้วยสิ่งต่อไปนี้: ความเสี่ยงจากการแพร่ระบาดของโควิด-19 ที่อาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจของคาร์โยฟาร์มอย่างรุนแรงกว่าที่คาดการณ์ไว้ในปัจจุบัน ซึ่งรวมถึงกระทบเชิงลบต่อยอดขายของเอ็กซ์โพวิโอ การขัดจังหวะหรือการชะลอความพยายามในการวิจัยและพัฒนา ซึ่งส่งผลกระทบต่อความสามารถในการจัดหาปัจจัยที่เพียงพอสำหรับการพัฒนาและการจำหน่ายยาเซลิเนซอร์ หรือผลิตภัณฑ์ยาอื่น ๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ความล่าช้าของการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่หรือที่วางแผนไว้ ซึ่งเป็นอุปสรรคต่อการดำเนินแผนธุรกิจ ความก้าวหน้าครั้งสำคัญและลำดับเวลาด้านกฎระเบียบที่วางแผนไว้ หรือส่งผลให้ผู้ป่วยไม่ได้รับความสะดวก การนำเอ็กซ์โพวิโอสู่ตลาดการค้า ระยะเวลาและค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการวางจำหน่ายเอ็กซ์โพวิโอ หรือผลิตภัณฑ์ยาใด ๆ ของคาร์โยฟาร์ม ที่ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ ความสามารถในการคงไว้ซึ่งการรับรองตามกฎระเบียบของเอ็กซ์โพวิโอ หรือผลิตภัณฑ์ยาใด ๆ ของคาร์โยฟาร์มที่ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ ผลการทดลองทางคลินิกและการศึกษาพรีคลินิกของคาร์โยฟาร์ม รวมถึงการวิเคราะห์ข้อมูลที่มีอยู่และข้อมูลใหม่ที่ได้รับจากการศึกษาที่ดำเนินอยู่และในอนาคตของคาร์โยฟาร์มในภายหลัง เนื้อหาและจังหวะเวลาของการตัดสินใจจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาและหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ คณะกรรมการตรวจสอบเชิงวิจัยประจำไซต์ทดลองทางคลินิกและหน่วยงานตรวจสอบผลวิจัย ซึ่งรวมถึงในส่วนที่เกี่ยวข้องกับความจำเป็นในการศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติม ความสามารถของคาร์โยฟาร์มหรือผู้ร่วมงานบุคคลที่สามหรือผู้รับช่วงต่อในการปฏิบัติตามภาระหน้าที่ของตนอย่างเต็มที่ภายใต้ข้อตกลงที่บังคับใช้และผลกระทบทางการเงินที่อาจเกิดขึ้นในอนาคตของข้อตกลงดังกล่าว ความสามารถของคาร์โยฟาร์มในการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก ความต้องการเงินสดและค่าใช้จ่ายที่ไม่ได้วางแผนไว้ การพัฒนาหรือการอนุมัติตามระเบียบให้กับยาจากคู่แข่งของคาร์โยฟาร์มสำหรับผลิตภัณฑ์ที่วางจำหน่ายแล้วหรือผลิตภัณฑ์ที่ยังอยู่ระหว่างพัฒนา ซึ่งคาร์โยฟาร์มกำลังดำเนินการเชิงพาณิชย์หรือกำลังพัฒนาอยู่ และความสามารถของคาร์โยฟาร์มในการได้รับ รักษา และบังคับใช้สิทธิบัตรและการคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญาอื่น ๆ สำหรับผลิตภัณฑ์หรือผลิตภัณฑ์ใหม่ของบริษัท ความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงอื่น ๆ ได้อธิบายไว้แล้วในหัวข้อ "Risk Factors" ในรายงานประจำไตรมาสของคาร์โยฟาร์ม ในแบบฟอร์ม Form 10-Q สำหรับไตรมาสซึ่งสิ้นสุดเมื่อวันที่ 30 มิถุนายน 2565 โดยมีการยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์สหรัฐ (SEC) เมื่อวันที่ 4 สิงหาคม 2565 และเอกสารอื่น ๆ ที่คาร์โยฟาร์มอาจยื่นเพิ่มเติมต่อ SEC ในอนาคต แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่ปรากฏอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ครอบคลุมเนื้อหาที่เกิดขึ้นจนถึงวันที่ระบุ คาร์โยฟาร์มขอปฏิเสธภาระผูกพันใด ๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด ในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรือเหตุอื่นใด

XPOVIO® และ NEXPOVIO® เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของคาร์โยฟาร์ม เทอร์ราพิวติกส์ อิงค์ เครื่องหมายการค้าอื่น ๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เป็นกรรมสิทธิของบริษัทที่เป็นเจ้าของ

[1] NORD, Rare Disease Database, Primary Myelofibrosis, เข้าถึงเมื่อวันที่ 10/4/22, https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/

โลโก้: https://mma.prnasia.com/media2/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg?p=medium600