ฟาร์มิ่งประกาศการตีพิมพ์ข้อมูลจากการศึกษาเลนิโอลิซิบระยะ 3 ในผู้ป่วยโรค APDS ในวารสารบลัดของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา

เลนิโอลิซิบมีความปลอดภัยด้านผลข้างเคียงที่ดี และการบรรลุผลที่ดีกว่ายาหลอกอย่างมีนัยสำคัญมีความโดดเด่นในผลลัพธ์หลักร่วม สะท้อนการส่งผลกระทบเชิงบวกต่อภาวะความผิดปกติและความบกพร่องของภูมิคุ้มกันของผู้ป่วย

การตีพิมพ์ที่ได้รับการพิชญพิจารณ์นี้เพิ่มความเข้าใจในระดับนานาชาติเกี่ยวกับโรค APDS ซึ่งเป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดหายากและเพิ่งมีการระบุลักษณะ

ไลเดน เนเธอร์แลนด์, 7 ธันวาคม 2565 /PRNewswire/ -- ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) ("ฟาร์มิ่ง" หรือ "บริษัทฯ") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า ผลลัพธ์เชิงบวกของการศึกษาทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เกี่ยวกับยาที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย เลนิโอลิซิบ (leniolisib) ยาออกฤทธิ์จำเพาะยับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (phosphoinositide 3-kinase delta หรือ PI3Kδ) แบบรับประทาน ในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารบลัด (Blood)[1] วารสารการแพทย์ระดับนานาชาติของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา (American Society of Hematology) ที่มีการพิชญพิจารณ์ ทั้งนี้ได้มีการประกาศข้อมูลจากการศึกษานี้ก่อนหน้านี้เมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565

บทความชื่อว่า 'การศึกษาทดลองระยะ 3 กับยายับยั้ง PI3Kδ เลนิโอลิซิบ แบบสุ่มและมีการควบคุมด้วยยาหลอกสำหรับการรักษาโรคที่เกิดจาก PI3Kδ' (Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3Kδ Inhibitor Leniolisib for Activated PI3Kδ Syndrome) ระบุผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกระดับนานาชาติแบบสุ่มที่มีการอำพรางสามทางและควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งรับผู้ป่วยโรค APDS อายุ 12 ปีขึ้นไปเข้าร่วมการทดลองจำนวน 31 คน ผู้ป่วยได้รับการสุ่มแบ่งกลุ่มในอัตราส่วน 2 ต่อ 1 เพื่อรับเลนิโอลิซิบขนาด 70 มิลลิกรัมหรือยาหลอกสองครั้งต่อวันเป็นระยะเวลา 12 สัปดาห์ การบรรลุผลที่ดีกว่ายาหลอกมีนัยสำคัญในผลลัพธ์หลักร่วม ซึ่งประเมินการลดลงของขนาดต่อมน้ำเหลืองและการเพิ่มขึ้นของเซลล์นาอีฟบี (naïve B cell) สะท้อนผลกระทบต่อความผิดปกติและการแก้ไขความบกพร่องของภูมิคุ้มกันในผู้ป่วยเหล่านี้ตามลำดับ ค่าเฉลี่ยการเปลี่ยนแปลงที่ปรับแล้ว (ช่วงความเชื่อมั่น หรือ CI 95%) ระหว่างเลนิโอลิซิบกับยาหลอกสำหรับขนาดต่อมน้ำเหลืองอยู่ที่ -0.25 (-0.38, -0.12; P=0.0006; N=26) และสำหรับอัตราร้อยละของเซลล์นาอีฟบีอยู่ที่ 37.30 (24.06, 50.54; P=0.0002; N=13) เลนิโอลิซิบมีความปลอดภัยด้านผลข้างเคียงที่ดี และผู้ป่วยจำนวนน้อยกว่าที่ได้รับเลนิโอลิซิบรายงานการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาในการศึกษานี้ (ส่วนใหญ่อยู่ที่ระดับ 1-2) เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (23.8% เทียบกับ 30.0%)

วิคกี้ โมเดล (Vicki Modell) ผู้ร่วมก่อตั้งมูลนิธิเจฟฟรีย์ โมเดล (Jeffrey Modell Foundation) องค์กรไม่แสวงกำไรระดับระหว่างประเทศที่มุ่งช่วยเหลือบุคคลและสมาชิกครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ กล่าวแสดงความเห็นว่า

"ฟาร์มิ่งให้การสนับสนุนที่สำคัญสำหรับชุมชนภูมิคุ้มกันบกพร่องอย่างต่อเนื่อง มูลนิธิเจฟฟรีย์ โมเดล มุ่งเน้นการวินิจฉัยในระยะแรกเริ่มและการค้นพบวิธีการรักษาที่มีความหมายสำหรับภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ และเราตระหนักดีถึงความท้าทายที่ผู้ที่เป็นโรค APDS ต้องเผชิญ การตีพิมพ์ผลการศึกษาในประชากรผู้ป่วยกลุ่มนี้ในวารสารที่โดดเด่นและมีผู้อ่านในวงกว้างเช่นนี้ช่วยส่งเสริมเป้าหมายเหล่านี้"

นายแพทย์อนุรัก เรลาน (Anurag Relan) สาธารณสุขศาสตรมหาบัณฑิต ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า

"ขณะที่เรายังคงแสวงหาความเข้าใจที่ดีขึ้นเกี่ยวกับโรค APDS ต่อไปในฐานะโรคหายากที่เพิ่งมีการระบุลักษณะ เรายังคงยึดมั่นในการแบ่งปันข้อค้นพบของเรากับนักวิจัยและแพทย์ทั่วโลก ด้วยพันธกิจเช่นนี้ เรายินดีที่ผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 นี้เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบได้รับการตีพิมพ์ในวารสารระดับเรือธงของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา

ที่ผ่านมากลุ่มประชากรผู้ป่วยโรค APDS และครอบครัวใช้ชีวิตอยู่กับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและไม่มีการรักษาแบบมุ่งเป้า การตีพิมพ์การศึกษานี้ถือเป็นก้าวสำคัญอย่างยิ่งในการยกระดับเส้นทางของผู้ป่วยสำหรับชุมชนนี้ เราภูมิใจที่ได้แบ่งปันผลลัพธ์เหล่านี้ ซึ่งชี้ให้เห็นว่าเลนิโอลิซิบเป็นยารักษาโรค APDS แบบมุ่งเป้าที่มีผลข้างเคียงด้านความปลอดภัยที่ดี เราขอขอบคุณผู้เข้าร่วมในการศึกษาและนักวิจัยทุกท่านสำหรับความพยายามและบทบาทสำคัญของพวกเขาในการพัฒนาเลนิโอลิซิบ"

เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)

APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3Kδ (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[2],[3] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3Kδ จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[2],[4] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[5],[6] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[7] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[5]-[8] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ

เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K โดย PI3Kδ แสดงออกอย่างเด่นชัดในเซลล์เม็ดเลือดและจำเป็นต่อการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันปกติโดยการเปลี่ยนฟอสฟาติดิลโนซิทอล-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP2) เป็นฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิต PIP3 ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3Kα และ PI3Kβ มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3Kẟ และ PI3Kγ พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3Kẟ ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3Kẟ เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ เช่น โรค APDS จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยโรค APDS เข้าร่วมการทดลอง

เกี่ยวกับฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี.

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งมั่นเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิต ฟาร์มิ่งพัฒนาและทำการตลาดยาทดแทนโปรตีนและยารักษาแบบแม่นยำ ซึ่งรวมถึงยาโมเลกุลขนาดเล็ก ยาชีววัตถุ และยีนบำบัด ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาทั้งในระยะแรกและระยะสุดท้าย ทั้งนี้ ฟาร์มิ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่คอยช่วยเหลือผู้ป่วยในตลาดกว่า 30 แห่ง ทั้งในภูมิภาคอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก

ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.pharming.com และติดตามเราได้ทางลิงด์อิน

ข้อความคาดการณ์อนาคต

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์อนาคตที่อ้างอิงการคาดการณ์และสมมติฐานในปัจจุบันของทีมผู้บริหาร โดยมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งที่ทราบและไม่ทราบ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ ผลการดำเนินงาน หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงมีความแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือกล่าวเป็นนัยในข้อความคาดการณ์อนาคต ข้อความคาดการณ์อนาคตมักมีการใช้คำหรือวลีต่าง ๆ เช่น "ตั้งเป้า" "จุดมุ่งหมาย" "คาดการณ์" "เชื่อว่า" "อาจจะ" "ประมาณการ" "คาดว่า" "เป้าหมาย" "ตั้งใจ" "อาจ" "หมุดหมาย" "วัตถุประสงค์" "แนวโน้ม" "วางแผน" "น่าจะ" "แผนงาน" "ความเสี่ยง" "กำหนดการ" "แสวงหา" "ควรจะ" "จุดมุ่งหมาย" "จะ" และคำหรือวลีอื่น ๆ ที่มีความหมายคล้ายคลึงกัน ยกตัวอย่างข้อความคาดการณ์อนาคต เช่น ข้อความเกี่ยวกับกรอบเวลาและความก้าวหน้าในการศึกษาระยะก่อนคลินิกของฟาร์มิ่ง และการทดลองทางคลินิกของผลิตภัณฑ์, แนวโน้มทางคลินิกและพาณิชย์ของฟาร์มิ่ง และความคาดหวังของฟาร์มิ่งเกี่ยวกับข้อกำหนดเรื่องเงินทุนหมุนเวียนและทรัพยากรเงินสดที่วางแผนไว้ ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานมากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ขอบข่าย ความคืบหน้า และการขยับขยายการทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์ในเรื่องต้นทุนจากการดำเนินการดังกล่าว ไปจนถึงความก้าวหน้าทางคลินิก วิทยาศาสตร์ ระเบียบกำกับดูแล และเทคนิค ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ มีการระบุไว้ในรายงานประจำปี 2564 ของฟาร์มิ่ง และรายงานประจำปีบน Form 20-F สำหรับปีที่สิ้นสุด ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2564 ซึ่งยื่นให้คณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์สหรัฐแล้ว โดยเหตุการณ์ที่กล่าวถึงในข้อความคาดการณ์อนาคตเหล่านี้อาจไม่เกิดขึ้น และผลการดำเนินงานจริงของฟาร์มิ่งอาจแตกต่างไปอย่างมากจากที่คาดการณ์หรือระบุเป็นนัยไว้ในที่นี้ ข้อความคาดการณ์อนาคตทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีคุณสมบัติครบถ้วนโดยชัดแจ้งด้วยข้อความเตือนที่ปรากฏหรืออ้างถึงในส่วนนี้ ผู้อ่านไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์อนาคตมากเกินไป เพราะข้อความคาดการณ์อนาคตให้ข้อมูล ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และจัดทำขึ้นโดยอิงกับข้อมูลที่ฟาร์มิ่งมีอยู่ ณ วันที่เผยแพร่ ฟาร์มิ่งไม่มีพันธะผูกพันในการปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์อนาคต

อ้างอิง

1.  Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.

2.  Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

3.  Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

4.  Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

5.  Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

6.  Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

7.  Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

8.  Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

ติดต่อสอบถามข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป (Pharming Group) เมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์
ไมเคิล เลวิทัน (Michael Levitan) รองประธานฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร
เฮเทอร์ โรเบิร์ตสัน (Heather Robertson) ผู้จัดการฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร
อีเมล: investor@pharming.com

เอฟทีไอ คอนซัลติง (FTI Consulting) กรุงลอนดอน สหราชอาณาจักร
วิกตอเรีย ฟอสเตอร์ มิตเชลล์ (Victoria Foster Mitchell) / อเล็กซ์ ชอว์ (Alex Shaw) / เอมี เบิร์น (Amy Byrne)
โทร: +44 203 727 1000

ไลฟ์สปริง ไลฟ์ ไซเอนเซส คอมมิวนิเคชัน (LifeSpring Life Sciences Communication) กรุงอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์
ลีออน เมเลนส์ (Leon Melens)
โทร: +31 6 53 81 64 27
อีเมล: pharming@lifespring.nl

ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหรัฐอเมริกา อีธาน เมเทเลนิส (Ethan Metelenis)
อีเมล: Ethan.Metelenis@precisionvh.com โทร: +1 (917) 882 9038

ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหภาพยุโรป แดน เคลีย์ (Dan Caley)
อีเมล: Dan.caley@aprilsix.com โทร: +44 (0) 787 546 8942

โลโก้ - https://mma.prnasia.com/media2/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg?p=medium600