KUALA LUMPUR, Malaysia, 6 Disember 2023 /PRNewswire/ -- Koselugo (mengandungi bahan aktif selumetinib) keluaran AstraZeneca kini boleh didapati di Malaysia sebagai monoterapi untuk merawat kanak-kanak penghidap neurofibromatosis jenis 1 (NF1) berusia tiga tahun dan ke atas, yang menunjukkan gejala plexiform neurofibromas (PN)1 dan tidak boleh dibedah (inoperable). Koselugo menerima kelulusan kawal selia pada awal tahun ini, sekali gus menjadi produk yang diluluskan Bahagian Regulatori Farmasi Negara (NPRA) untuk NF1 bagi gejala PN yang tidak boleh dibedah.
NF1 tergolong sebagai penyakit jarang jumpa dan keadaan genetik melemahkan.2 Sesetengah pesakit NF1 boleh mengalami PN iaitu ketumbuhan tumor dalam sarung saraf. Tumor berkenaan berisiko untuk menyebabkan pelbagai masalah klinikal seperti kesakitan, disfungsi motor, disfungsi saluran pernafasan, disfungsi usus/pundi kencing dan kecacatan.2,3,4
Vinod Narayanan, Presiden AstraZeneca bagi Malaysia berkata: "Kami teruja membawakan Koselugo ke Malaysia kerana ia mampu mengubah kehidupan penghidap NF1. NF1 berpunca daripada keadaan genetik yang mula menyerang seawal usia kanak-kanak. Penghidap akan mengalami gejala yang memberi kesan besar kepada kehidupan harian mereka."
"Melalui usaha memperbaiki akses mendapatkan perubatan inovatif ini, kita mampu mendekatkan jurang keperluan perubatan pesakit NF1 yang selama ini bergelut dengan pilihan terhad mendapatkan rawatan. Misi utama kami adalah untuk mengubah kehidupan penghidap penyakit jarang jumpa di Malaysia menerusi usaha membangunkan dan memberikan akses ubat-ubatan inovatif," kata Vinod.
Keputusan ujian penting SPRINT menunjukkan prestasi cPR mencecah 70% (52 daripada 74 pesakit, disahkan mencapai respons separa), yang mana cPR ditakrifkan sebagai PR yang diperoleh menerusi pemeriksaan berperingkat secara berturut-turut sekurang-kurangnya dengan jarak 3 bulan.5
KKLIU: 3147
Tarikh Tamat Tempoh: 9 Mei 2024
MAKLUMAT SOKONGAN SEBAGAI TAMBAHAN SAHAJA
NF1
NF1 adalah keadaan genetik melemahkan yang berisiko dihidapi seseorang individu. Ia berlaku sama ada secara spontan atau mewarisi gen mutasi NF1. Penyakit ini dikaitkan dengan pelbagai simptom termasuk ketulan lembut pada permukaan atau bawah kulit (cutaneous neurofibromas), pigmentasi kulit (atau dikenali 'café au lait' spots)3 dan ketumbuhan tumor pada sarung saraf (plexiform neurofibromas). Gejala plexiform neurofibromas ini turut berisiko mencetuskan pelbagai masalah klinikal seperti kecacatan, disfungsi motor, kesakitan, disfungsi saluran pernafasan, kecacatan penglihatan, dan disfungsi pundi kencing/usus.
PN dikesan bermula seawal usia kanak-kanak, dengan pelbagai tahap keterukan.
Koselugo
Koselugo (selumetinib) adalah perencat protein kinase diaktifkan-mitogen kinases 1 dan 2 (MEK1/2).
AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) adalah syarikat bio-farmaseutikal global yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan ubat preskripsi dalam Onkologi, Penyakit Jarang Jumpa dan Biofarmaseutikal melingkupi Kardiovaskular, Renal & Metabolisme, dan Pernafasan & Imunologi. Berpusat di Cambridge, UK, AstraZeneca kini beroperasi di lebih 100 negara dengan produk inovatif ubatan keluarannya digunakan oleh berjuta pesakit seluruh dunia. Sila layari astrazeneca.com
Rujukan
1. Malaysian Koselugo Prescribing Information Version 3.0 April 2023.
2. Gross, Andrea M et al. "Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas." The New England journal of medicine vol. 382,15 (2020): 1430-1442. doi:10.1056/NEJMoa1912735
3. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Neurofibromatosis Fact Sheet. "What is NF1?". Available at: www.ninds.nih.gov/disorders/patient-caregiver-education/fact-sheets/neurofibromatosis-fact-sheet #3162_2 Accessed February 2020.
4. Dombi E, Baldwin A, Marcus LJ, et al. Activity of selumetinib in neurofibromatosis type 1-related plexiform neurofibromas. N Engl J Med. 2016;375:2550-2560.
5. Gross, Andrea M et al. "Long-term safety and efficacy of selumetinib in children with neurofibromatosis type 1 on a phase 1/2 trial for inoperable plexiform neurofibromas." Neuro-oncology vol. 25,10 (2023): 1883-1894. doi:10.1093/neuonc/noad086
