 |
FDA telah menetapkan tarikh sasaran PDUFA pada 29 Mac 2023 untuk penyerahan NDA berdasarkan data lanjutan rawak terkawal dan jangka panjang bagi leniolisib sebagai rawatan untuk APDS, sejenis penyakit imunokekurangan primer yang jarang jumpa
LEIDEN, Belanda, 29 September 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" atau "Syarikat") (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) mengumumkan penerimaan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS (FDA) untuk melakukan semakan keutamaan bagi Penggunaan Ubat Baharu (NDA) untuk leniolisib, sejenis perencat phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) oral dan selektif untuk merawat sindrom phosphoinositide 3-kinase delta teraktif (APDS) bagi imunokekurangan primer yang jarang jumpa pada golongan dewasa dan remaja berusia 12 tahun dan ke atas di AS. FDA telah menetapkan tarikh sasaran bagi Akta Yuran Pengguna Ubat-ubatan Preskripsi (PDUFA) pada 29 Mac 2023 yang selari dengan tarikh klasifikasi Semakan Keutamaan.
Diserahkan oleh Pharming pada 29 Julai 2022, NDA tersebut disokong oleh data positif daripada kajian Fasa II/III leniolisib yang memenuhi beberapa titik akhir utama bersamanya iaitu pengurangan saiz nodus limfa indeks dan pembetulan imunokekurangan dalam populasi sasaran. Hasil keputusan tersebut menunjukkan keberkesanan leniolisib berbanding plasebo dengan pengurangan ketara secara statistik daripada saiz garis dasar lesi limfadenopati indeks peserta (p=0.006) dan penormalan fungsi imun mereka, seperti yang dibuktikan oleh peningkatan perkadaran sel B naif daripada garis dasar ( p=0.002). Penemuan tersebut menunjukkan pengurangan dalam penanda penyakit yang dikaitkan dengan APDS, yang mana ciri utama klinikalnya merangkumi limfoproliferasi dan disfungsi imun yang signifikan serta peningkatan risiko penyakit limfoma. Tambahan pula, data keselamatan daripada kajian ini menunjukkan bahawa leniolisib dapat diterima dengan baik oleh para peserta. Turut diserahkan sebagai sebahagian daripada permohonannya ialah data daripada ujian klinikal lanjutan berlabel terbuka jangka panjang merangkumi 38 orang pesakit yang menghidap APDS yang telah dirawat dengan leniolisib selama tempoh masa median 102 minggu.
Anurag Relan, MD, MPH, Ketua Pegawai Perubatan Pharming mengulas:
"Penerimaan FDA untuk semakan keutamaan bagi Penggunaan Ubat Baharu Pharming untuk leniolisib merupakan satu pencapaian penting yang menunjukkan komitmen kami untuk menangani keperluan yang tidak dipenuhi bagi pesakit yang menghidap penyakit jarang jumpa. Dengan semakan FDA, leniolisib bergerak lebih jauh di sepanjang laluan kawal selia sebagai rawatan sasaran yang berpotensi mengubah suai penyakit untuk APDS pada golongan dewasa dan remaja berusia 12 tahun dan ke atas di AS, yang pada ketika ini bergantung kepada terapi sokongan seperti antibiotik dan terapi penggantian imunoglobulin. Kami berharap untuk terus bekerjasama rapat dengan FDA serta pihak berkuasa kawal selia di seluruh dunia untuk menyediakan leniolisib kepada ahli imunologi, ahli hematologi dan pesakit APDS mereka."
Tentang Sindrom Phosphoinositide 3-Kinase δ Teraktif (APDS)
APDS ialah sejenis imunokekurangan primer jarang jumpa yang dihidapi oleh kira-kira 1 hingga 2 orang bagi setiap satu juta orang. Penyakit ini berlaku disebabkan oleh varian dalam salah satu daripada dua gen berikut, iaitu PIK3CD atau PIK3R1, yang mengawal kematangan sel darah putih. Varian gen-gen ini membawa kepada hiperaktiviti laluan PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta).1,2 Isyarat seimbang dalam laluan PI3Kδ adalah penting untuk fungsi imun fisiologi. Apabila laluan ini menjadi hiperaktif, sel imun gagal untuk mencapai tahap matang dan berfungsi dengan betul, yang membawa kepada imunokekurangan dan nyahpengawalaturan.1,3 APDS dicirikan oleh jangkitan sinopulmonari yang parah dan berulang, limfoproliferasi, keautoimunan dan enteropati.4,5 Oleh kerana gejala-gejala ini boleh dikaitkan dengan pelbagai keadaan, termasuk imunokekurangan primer yang lain, individu yang menghidap APDS sering disalah diagnosis dan mengalami kelewatan diagnostik median selama 7 tahun.6 Memandangkan APDS adalah sejenis penyakit progresif, kelewatan seperti ini boleh menyebabkan berlakunya kerosakan yang terkumpul dari semasa ke semasa, termasuk kerosakan paru-paru kekal dan limfoma.4-7 Satu-satunya cara untuk mendiagnosis keadaan ini secara tepat ialah melalui ujian genetik.
Tentang Leniolisib
Leniolisib ialah perencat molekul kecil isoform delta bagi subunit pemangkin 110 kDa kelas IA PI3K dengan imunomodulasi dan aktiviti anti-neoplastik yang berpotensi. Leniolisib merencat pengeluaran fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfat (PIP3). PIP3 berfungsi sebagai utusan sel penting yang mengaktifkan AKT (melalui PDK1) dan mengawal pelbagai fungsi sel seperti pembiakan, pembezaan, pengeluaran sitokin, kemandirian sel, angiogenesis dan metabolisme. Tidak seperti PI3Kα and PI3Kβ yang sentiasa dinyatakan di kebanyakan tempat, PI3Kẟ and PI3Kγ dinyatakan terutamanya dalam sel-sel dari bahagian hematopoietik. Peranan utama PI3Kẟ mengawal pelbagai fungsi sel bagi sistem imun mudah suai (sel B terutamanya dan sel T) serta sistem imun semula jadi (neutrofil, sel masta dan makrofaj) menunjukkan dengan jelas bahawa PI3Kẟ adalah sasaran terapeutik yang sah dan berpotensi berkesan untuk beberapa penyakit imun. Setakat ini, leniolisib telah diterima dengan baik semasa ujian pertama kepada manusia (Fasa 1) ke atas subjek yang sihat serta kajian yang membenarkan pendaftaran (Fasa II/III).
Tentang Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) ialah sebuah syarikat biofarmaseutikal global yang dikhususkan untuk mengubah kehidupan pesakit yang menghidap penyakit jarang jumpa, melemahkan badan dan mengancam nyawa. Pharming mengkomersial dan membangunkan portfolio yang inovatif bagi terapi penggantian protein dan ubat-ubatan kepersisan, termasuk molekul kecil, biologi dan terapi gen yang sedang dalam pembangunan dari peringkat awal hingga peringkat akhir. Pharming beribu pejabat di Leiden, Belanda dan mempunyai pekerja di seluruh dunia yang memberikan perkhidmatan kepada pesakit di lebih 30 pasaran di Amerika Utara, Eropah, Timur Tengah, Afrika dan Asia Pasifik.
Untuk maklumat lanjut, sila layari www.pharming.com dan temui kami di LinkedIn
Pernyataan Berpandangan ke Hadapan
Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan, termasuk berkenaan dengan masa dan kemajuan kajian praklinikal Pharming dan ujian klinikal calon produknya, prospek klinikal dan komersial Pharming, keupayaan Pharming untuk mengatasi cabaran yang timbul disebabkan oleh pandemik COVID-19 terhadap pengendalian perniagaannya serta jangkaan Pharming tentang unjuran keperluan modal kerja dan sumber tunainya, yang mana penyataan ini tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk tetapi tidak terhad kepada skop, kemajuan dan pengembangan ujian klinikal Pharming serta kesan kepada kosnya; serta perkembangan dari segi klinikal, saintifik, kawal setia dan teknikal. Dengan mengambil kira risiko dan ketidakpastian ini, serta risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam Laporan Tahunan Pharming 2021 dan Laporan Tahunan pada Borang 20-F untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2021 yang telah difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., segala peristiwa dan keadaan yang dibincangkan dalam pernyataan berpandangan ke hadapan ini mungkin tidak berlaku, dan keputusan sebenar Pharming boleh berbeza secara material dan bertentangan daripada fakta yang dijangkakan atau yang tersirat di dalam pernyataan ini. Sebarang pernyataan berpandangan ke hadapan hanya benar pada tarikh siaran akhbar ini dan berdasarkan maklumat yang tersedia kepada Pharming pada tarikh siaran ini.
Maklumat Dalaman
Siaran akhbar ini berkaitan dengan pendedahan maklumat yang layak atau mungkin telah layak disifatkan sebagai maklumat dalaman mengikut takrifan Artikel 7(1) Peraturan Penyalahgunaan Pasaran Kesatuan Eropah.
Rujukan
Untuk mendapatkan maklumat awam selanjutnya, sila hubungi:
Pharming Group, Leiden, Belanda
Heather Robertson, Pengurus Komunikasi Korporat & Perhubungan Pelabur
Telefon: +31 71 524 7400
E-mel: investor@pharming.com
FTI Consulting, London, UK
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
Telefon: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Belanda
Leon Melens
Telefon: +31 6 53 81 64 27
E-mel: pharming@lifespring.nl
Perhubungan Awam AS:
Ethan Metelenis
Telefon: +1 (917) 882 9038
E-mel: Ethan.Metelenis@precisionvh.com
Perhubungan Awam EU:
Dan Caley
Telefon: +44 (0) 787 546 8942
E-mel: Dan.caley@aprilsix.com
Logo - https://mma.prnasia.com/media2/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg?p=medium600
