 |
Kebenaran Pemasaran di Kawasan Ekonomi Eropah dijangka akan diperolehi pada separuh pertama tahun 2023
LEIDEN, Belanda, 29 Oktober 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" atau "Syarikat") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) hari ini mengumumkan bahawa Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) daripada pihaknya untuk leniolisib telah disahkan oleh Jawatankuasa Produk Perubatan untuk Kegunaan Manusia (CHMP) Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) bagi penilaian saintifik melalui status penilaian dipercepat. Permohonan yang diserahkan sebelum ini pada bulan Oktober 2022 adalah untuk ubat percubaan iaitu leniolisib, sejenis perencat fosfoinositida 3-kinase delta (PI3Kδ) oral dan selektif sebagai rawatan untuk sindrom fosfoinositida 3-kinase delta teraktif (APDS) yang merupakan imunokekurangan primer jarang jumpa pada golongan remaja dan dewasa yang berumur 12 tahun dan ke atas.
Pada bulan Ogos 2022, Pharming mengumumkan bahawa MAA leniolisib telah diberikan status penilaian dipercepat oleh CHMP EMA. Penilaian yang dipercepat ini mengurangkan jangka masa semakan daripada 210 hari kepada 150 hari. EMA akan memberikan penilaian dipercepat kepada sesuatu MAA berdasarkan permintaan, jika mereka memutuskan bahawa produk tersebut merupakan kepentingan utama untuk kesihatan awam dan khususnya dari sudut pandangan sebagai inovasi terapeutik. Kebenaran pemasaran untuk leniolisib di Kawasan Ekonomi Eropah dijangka akan diperolehi pada separuh pertama tahun 2023.
MAA tersebut disokong oleh data positif daripada kajian Fasa II/III leniolisib yang diumumkan pada 2 Februari 2022 yang memenuhi beberapa titik akhir utama bersamanya iaitu pengurangan saiz nodus limfa dan peningkatan peratusan sel B naif pada pesakit APDS. Tambahan pula, data keselamatan daripada kajian ini menunjukkan bahawa leniolisib dapat diterima dengan baik oleh para peserta. Data daripada ujian klinikal lanjutan berlabel terbuka jangka panjang pada pesakit APDS yang dirawat dengan leniolisib turut diserahkan sebagai sebahagian daripada MAA tersebut.
Anurag Relan, MD, MPH, Ketua Pegawai Perubatan Pharming mengulas:
"Pengesahan EMA untuk menyemak MAA kami melalui laluan penilaian dipercepat ini menonjolkan komitmen Pharming yang berterusan dalam memajukan leniolisib sebagai rawatan sasaran kepada golongan dewasa dan remaja yang berumur 12 tahun dan ke atas yang menghidap APDS. Kami menjangkakan bahawa leniolisib akan memenuhi keperluan pesakit APDS yang tidak dipenuhi yang pada masa ini bergantung pada terapi sokongan untuk merawat gejala utama mereka. Semakan ini merupakan satu pencapaian penting dalam usaha Pharming untuk memberi akses global terhadap leniosib kepada para penyedia penjagaan kesihatan dan pesakit mereka. Kami berharap dapat bekerjasama dengan EMA apabila diperlukan sepanjang proses kawal selia ini."
Tentang Sindrom Fosfoinositida 3- Kinase δ Teraktif (APDS)
APDS ialah sejenis imunokekurangan primer jarang jumpa yang dihidapi oleh kira-kira 1 hingga 2 orang bagi setiap sejuta orang. APDS berlaku disebabkan oleh varian dalam salah satu daripada dua gen berikut iaitu PIK3CD atau PIK3R1 yang mengawal kematangan sel darah putih. Varian gen-gen ini membawa kepada hiperaktiviti laluan PI3Kδ (fosfoinositida 3-kinase delta).1,2 Isyarat seimbang dalam laluan PI3Kδ adalah penting untuk fungsi imun fisiologi. Apabila laluan ini menjadi hiperaktif, sel imun gagal untuk mencapai tahap matang dan berfungsi dengan betul, yang membawa kepada imunokekurangan dan nyahpengawalaturan.1,3 APDS dicirikan oleh jangkitan sinopulmonari yang parah dan berulang, limfoproliferasi, keautoimunan dan enteropati.4,5 Oleh kerana gejala-gejala ini boleh dikaitkan dengan pelbagai keadaan, termasuk imunokekurangan primer yang lain, individu yang menghidap APDS sering disalah diagnosis dan mengalami kelewatan diagnostik median selama 7 tahun.6 Memandangkan APDS adalah sejenis penyakit progresif, kelewatan seperti ini boleh menyebabkan berlakunya kerosakan yang terkumpul dari semasa ke semasa, termasuk kerosakan paru-paru kekal dan limfoma.4-7 Satu-satunya cara untuk mendiagnosis keadaan ini secara tepat ialah melalui ujian genetik.
Tentang Leniolisib
Leniolisib ialah sejenis perencat molekul kecil isoform delta bagi subunit pemangkin 110 kDa kelas IA PI3K. PI3Kδ dinyatakan terutamanya dalam sel hematopoietik dan penting untuk fungsi sistem imun biasa melalui penukaran fosfatidilinositol-4-5-trifosfat (PIP2) kepada fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfat (PIP3). Leniolisib merencat penghasilan PIP3 dan berfungsi sebagai utusan sel penting yang mengaktifkan AKT (melalui PDK1) dan mengawal pelbagai fungsi sel seperti pembiakan, pembezaan, pengeluaran sitokin, kemandirian sel, angiogenesis dan metabolisme. Tidak seperti PI3Kα and PI3Kβ yang sentiasa dinyatakan di kebanyakan tempat, PI3Kẟ and PI3Kγ dinyatakan terutamanya dalam sel-sel yang berasal dari hematopoietik. Peranan utama PI3Kẟ dalam mengawal pelbagai fungsi sel bagi sistem imun mudah suai (sel B dan sedikit sel T) serta sistem imun semula jadi (neutrofil, sel masta dan makrofaj) menunjukkan dengan jelas bahawa PI3Kẟ adalah sasaran terapeutik yang sah dan berpotensi berkesan untuk penyakit imun seperti APDS. Setakat ini, leniolisib telah diterima dengan baik semasa Fasa 1 ujian pertama kepada manusia ke atas subjek yang sihat serta Fasa II/III kajian yang membenarkan pendaftaran pada pesakit APDS.
Tentang Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ialah sebuah syarikat biofarmaseutikal global yang dikhususkan untuk mengubah kehidupan pesakit yang menghidap penyakit jarang jumpa, melemahkan badan dan mengancam nyawa. Pharming mengkomersial dan membangunkan portfolio yang inovatif bagi terapi penggantian protein dan ubat-ubatan kepersisan, termasuk molekul kecil, biologi dan terapi gen yang sedang dalam pembangunan dari peringkat awal hingga peringkat akhir. Pharming beribu pejabat di Leiden, Belanda dan mempunyai pekerja di seluruh dunia yang memberikan perkhidmatan kepada pesakit di lebih 30 pasaran di Amerika Utara, Eropah, Timur Tengah, Afrika dan Asia Pasifik.
Untuk maklumat lanjut, sila layari www.pharming.com.
Pernyataan Berpandangan Ke Hadapan
Siaran akhbar ini mungkin mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan. Pernyataan berpandangan ke hadapan merupakan pernyataan terhadap jangkaan masa depan yang berdasarkan jangkaan dan andaian semasa daripada pihak pengurusan serta melibatkan risiko dan ketidaktentuan yang diketahui dan tidak diketahui yang mungkin menyebabkan keputusan, prestasi dan kejadian sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat dalam kenyataan ini. Pernyataan berpandangan ke hadapan ini dikenal pasti melalui penggunaan istilah dan frasa seperti "tujuan", "cita-cita", ''jangka'', ''percaya'', ''boleh'', ''anggaran'', ''jangkaan'', ''matlamat'', ''hasrat'', ''mungkin'', "pencapaian", ''objektif'', ''pandangan'', ''rancang'', ''kemungkinan'', ''unjur'', ''risiko'', "jadual", ''mengharap'', ''sepatutnya'', ''sasaran'', ''akan'' dan istilah serta frasa yang serupa. Contoh bagi pernyataan berpandangan ke hadapan mungkin merangkumi pernyataan berkenaan dengan masa dan kemajuan kajian praklinikal Pharming dan ujian klinikal calon produknya, prospek klinikal dan komersial Pharming, serta jangkaan Pharming tentang unjuran keperluan modal kerja dan sumber tunainya, yang mana penyataan ini tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk tetapi tidak terhad kepada skop, kemajuan dan pengembangan ujian klinikal Pharming dan kos yang rumit; serta perkembangan klinikal, saintifik, kawal selia dan teknikal. Dengan mengambil kira risiko dan ketidakpastian ini, serta risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam Laporan Tahunan 2021 Pharming dan Laporan Tahunan pada Borang 20-F untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2021 yang telah difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., segala peristiwa dan keadaan yang dibincangkan dalam pernyataan berpandangan ke hadapan ini mungkin tidak berlaku, dan keputusan sebenar Pharming boleh berbeza secara material dan bertentangan daripada yang dijangkakan atau tersirat di dalam pernyataan ini. Semua pernyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini layak dinyatakan secara menyeluruh dengan pernyataan amaran yang terkandung atau dirujuk dalam bahagian ini. Pembaca tidak sepatutnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada pernyataan berpandangan ke hadapan. Sebarang pernyataan berpandangan ke hadapan hanya benar pada tarikh siaran akhbar ini dan berdasarkan maklumat yang tersedia kepada Pharming pada tarikh siaran ini. Pharming tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau meminda apa-apa pernyataan berpandangan ke hadapan secara terbuka hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa depan atau maklumat lain.
Maklumat Dalaman
Siaran akhbar ini berkaitan dengan pendedahan maklumat yang layak atau mungkin telah layak disifatkan sebagai maklumat dalaman mengikut takrifan Artikel 7(1) Peraturan Penyalahgunaan Pasaran Kesatuan Eropah.
Rujukan
1. Lucas CL, dll. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, dll. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, dll. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, dll. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, dll. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;21 Mei.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
Untuk mendapatkan maklumat awam selanjutnya, sila hubungi:
Pharming Group, Leiden, Belanda
Heather Robertson, Pengurus Komunikasi Korporat & Perhubungan Pelabur
Telefon: +31 71 524 7400
E-mel: investor@pharming.com
FTI Consulting, London, UK
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
Telefon: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Belanda
Leon Melens
Telefon: +31 6 53 81 64 27
E-mel: pharming@lifespring.nl
Perhubungan Awam AS:
Ethan Metelenis
E-mel: Ethan.Metelenis@precisionvh.com
Telefon: +1 (917) 882 9038
Perhubungan Awam EU:
Dan Caley
E-mel: Dan.caley@aprilsix.com
Telefon: +44 (0) 787 546 8942
Logo - https://mma.prnasia.com/media2/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg?p=medium600
