 |
NEWTON, Massachusetts dan FLORENCE, Itali, 3 November 2022 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI), sebuah syarikat farmaseutikal peringkat komersial yang merintis terapi kanser baharu dan Menarini Group ("Menarini"), sebuah syarikat farmaseutikal antarabangsa milik persendirian yang terkemuka, hari ini mengumumkan bahawa Suruhanjaya Eropah (EC) telah menganugerahkan gelaran produk ubat orphan kepada selinexor untuk rawatan mielofibrosis (MF). Selinexor telah diberi gelaran ubat orphan untuk MF oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (FDA) pada bulan Mei 2022. Karyopharm kini sedang menilai selinexor, perencat XP01 yang pertama seumpamanya, sebagai monoterapi pada pesakit MF yang pernah dirawat dan dengan gabungan ruxolitinib pada pesakit yang belum pernah dirawat. Pada bulan Disember 2021, Karyopharm dan Menarini memeterai perjanjian pelesenan eksklusif di mana Menarini bertanggungjawab untuk mengkomersialkan semua petunjuk semasa dan akan datang NEXPOVIO® di Kawasan Ekonomi Eropah, United Kingdom dan Switzerland, negara-negara CIS (Negara Komanwel Negara-negara Merdeka), Turki dan Amerika Latin. Stemline Therapeutics B.V., sebuah anak syarikat milik penuh Menarini Group, mengetuai semua aktiviti pengkomersialan di Eropah.
"Kami amat berbesar hati menerima gelaran produk ubat orphan untuk selinexor daripada EC bagi merawat mielofibrosis," kata Reshma Rangwala, MD, PhD, Ketua Pegawai Perubatan Karyopharm. "Dengan gelaran ubat orphan yang diterima daripada FDA baru-baru ini, pengiktirafan ini terus mengukuhkan keperluan signifikan yang tidak dipenuhi terhadap ubat-ubatan yang mempunyai mekanisme tindakan baharu seperti selinexor bagi merawat penyakit berbahaya ini. Rancangan klinikal kami kekal di landasan yang betul dan kami mengharapkan perkembangan selinexor yang berterusan dalam rawatan MF."
"Mielofibrosis ialah sejenis gangguan sumsum tulang kompleks yang sukar dirawat dengan pilihan terapeutik yang terhad dan kami komited untuk menampilkan rawatan baharu kepada pesakit melalui kerjasama kami dengan Karyopharm. Kami teruja dengan potensi untuk menampilkan selinexor kepada pesakit mielofibrosis di Eropah yang sedang menunggu hasil kajian positif dan kelulusan kawal selia," kata Olivia del Puerto, MD LMS, Ketua Hal Ehwal Perubatan Onkologi Menarini di EMEA.
T entang Gelaran Orphan EMA
Gelaran produk ubat orphan di Kesatuan Eropah (EU) diberikan oleh Suruhanjaya Eropah dengan mengguna pakai pendapat positif yang dikeluarkan oleh Jawatankuasa Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) untuk Produk Ubat Orphan. Gelaran orphan EMA ini tersedia kepada syarikat-syarikat yang membangunkan rawatan untuk keadaan kesihatan yang mengancam nyawa atau kelesuan kronik yang dihidapi oleh kurang daripada lima orang dalam setiap 10,000 orang di EU. Ubat-ubatan yang memenuhi kriteria gelaran orphan EMA layak mendapat insentif kewangan dan kawal selia yang merangkumi tempoh pemasaran eksklusif selama 10 tahun di EU selepas produk diluluskan serta yuran yang lebih rendah dan akses kepada kebenaran pemasaran berpusat.
Tentang MF
MF ialah sejenis kanser sumsum tulang yang jarang ditemui yang mengganggu penghasilan sel-sel darah dalam badan secara normal. Ia menyebabkan pertumbuhan jaringan parut yang luas pada sumsum tulang yang membawa kepada anemia yang teruk dan boleh menyebabkan kelemahan dan keletihan. Jaringan parut pada sumsum tulang juga boleh menyebabkan bilangan platelet yang rendah yang meningkatkan risiko pendarahan. MF menjejaskan lelaki dan wanita dalam jumlah yang sama dan boleh berlaku pada mana-mana peringkat usia, walaupun penyakit ini biasanya dihidapi oleh individu berusia 50 tahun atau ke atas. Menurut Pertubuhan Kebangsaan untuk Penyakit Jarang Jumpa (NORD), insiden ini dianggarkan sebanyak 1.5 kes bagi setiap 100,000 orang di Amerika Syarikat dan di negara-negara Eropah Utara, manakala berdasarkan kajian, insiden ini dianggarkan sebanyak 0.5 kes bagi setiap 100,000 orang.1
T entang NEXPOVIO® (selinexor)
NEXPOVIO®, yang dipasarkan sebagai XPOVIO® di A.S., telah diluluskan dalam petunjuk onkologi berikut oleh Suruhanjaya Eropah: (i) dengan gabungan deksametason untuk rawatan mieloma berbilang pada pesakit dewasa yang telah menerima sekurang-kurangnya empat terapi terdahulu dan penyakit tersebut adalah tegar kepada sekurang-kurangnya dua perencat proteasome, dua agen imunomodulatori dan antibodi monoklon anti-CD38 yang telah menunjukkan perkembangan penyakit pada terapi terakhir; dan (ii) dengan gabungan bortezomib serta deksametason untuk rawatan pesakit dewasa yang menghidap mieloma berbilang yang telah menerima sekurang-kurangnya satu terapi terdahulu. Kebenaran pemasaran NEXPOVIO® sah di Negara-negara Anggota EU serta di Iceland, Liechtenstein, Norway dan Ireland Utara. NEXPOVIO telah tersedia secara komersial di Jerman sejak 1 Oktober 2022.
NEXPOVIO merupakan perencat exportin 1 (XPO1) oral terbaik. NEXPOVIO berfungsi dengan mengikat dan merencat eksport nuklear protein exportin 1 (XPO1 yang juga dikenali sebagai CRM1) secara selektif. NEXPOVIO menghalang eksport nuklear bagi penindas tumor, pertumbuhan protein kawal atur dan antikeradangan yang membawa kepada pengumpulan protein ini dalam nukleus dan meningkatkan aktiviti antikansernya di dalam sel. Pengekalan nuklear secara paksa bagi protein ini boleh menghalang pelbagai laluan onkogenik yang sekiranya tidak diperiksa, membolehkan sel-sel kanser yang mengalami kerosakan DNA yang teruk untuk terus membiak dan membahagi secara tidak terkawal.
Sila lihat Ringkasan Ciri-ciri Produk NEXPOVIO® dan Laporan Penilaian Am Eropah di https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm
Sila rujuk maklumat preskripsi tempatan di mana XPOVIO/NEXPOVIO diluluskan, untuk mendapatkan maklumat lengkap.
MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING
Kontraindikasi: Hipersensitiviti terhadap selinexor.
Amaran khas dan langkah berjaga-jaga:
Rawatan serentak yang disyorkan
Pesakit perlu dinasihatkan untuk mengekalkan pengambilan cecair dan kalori yang mencukupi sepanjang rawatan. Penghidratan intravena perlu dipertimbangkan untuk pesakit yang berisiko mengalami dehidrasi.
Rawatan serentak profilaksis dengan antagonis 5-HT3 dan/atau agen antimual yang lain perlu disediakan sebelum dan semasa rawatan dengan NEXPOVIO®.
Haematologi:
Pesakit hendaklah menjalani penilaian kiraan darah lengkap (CBC) pada garis dasar semasa rawatan dan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Pemantauan yang lebih kerap semasa dua bulan pertama rawatan.
Trombositopenia:
Kejadian trombositopenik (trombositopenia dan jumlah platelet berkurangan) sering dilaporkan berlaku pada pesakit dewasa yang menerima selinexor serta boleh menjadi teruk (Gred 3/4). Pesakit perlu dipantau untuk tanda-tanda dan gejala pendarahan serta dinilai dengan segera.
Neutropenia:
Neutropenia (Gred 3/4) yang teruk telah dilaporkan dengan pengambilan selinexor.
Pesakit yang menghidap neutropenia perlu dipantau untuk tanda-tanda jangkitan dan dinilai dengan segera.
Ketoksikan gastrousus:
Mual, muntah, cirit-birit yang kadangkala boleh menjadi teruk dan mungkin memerlukan penggunaan produk ubat-ubatan antimuntah dan anticirit-birit.
Kehilangan berat badan dan aneroksia:
Pesakit hendaklah menjalani pemeriksaan berat badan, status dan jumlah pemakanan pada garis dasar semasa rawatan dan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Pemantauan perlu dilakukan lebih kerap semasa dua bulan pertama rawatan.
Keadaan keliru dan pening:
Pesakit perlu diarahkan untuk mengelakkan situasi di mana pening atau keadaan keliru mungkin menjadi masalah serta diarahkan untuk tidak mengambil produk ubat-ubatan lain yang boleh menyebabkan pening atau keadaan keliru tanpa mendapat nasihat perubatan yang mencukupi. Pesakit perlu dinasihatkan supaya tidak memandu atau mengendalikan jentera berat sehingga gejala hilang.
Hiponatraemia:
Pesakit hendaklah menjalani pemeriksaan tahap natrium pada garis dasar semasa rawatan dan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Pemantauan perlu dilakukan lebih kerap semasa dua bulan pertama rawatan.
Katarak:
Selinexor boleh menyebabkan permulaan baharu katarak atau menjadi bertambah teruk. Penilaian oftalmologi boleh dilakukan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Katarak perlu dirawat mengikut garis panduan perubatan, termasuk pembedahan jika diperlukan.
Sindrom Tumor Lisis (TLS):
TLS telah dilaporkan pada pesakit yang menerima terapi dengan selinexor. Pesakit yang berisiko tinggi terhadap TLS perlu dipantau dengan teliti. Rawat TLS dengan segera mengikut garis panduan institusi.
Kesuburan, kehamilan dan laktasi
Wanita yang berpotensi hamil/pencegahan kehamilan pada lelaki dan wanita:
Wanita yang berpotensi hamil dan pesakit lelaki dewasa yang berpotensi reproduktif hendaklah dinasihatkan untuk menggunakan langkah-langkah pencegahan kehamilan yang berkesan atau mengelakkan daripada melakukan hubungan kelamin semasa dirawat dengan selinexor dan sekurang-kurangnya selama 1 minggu selepas dos terakhir selinexor.
Kehamilan:
Tiada data daripada penggunaan selinexor pada wanita hamil. Selinexor tidak disyorkan untuk digunakan semasa kehamilan dan pada wanita yang berpotensi hamil yang tidak menggunakan pencegahan kehamilan.
Penyusuan:
Tidak diketahui sama ada selinexor atau metabolitnya dikumuhkan dalam susu manusia. Risiko terhadap kanak-kanak yang menyusu badan tidak boleh dikecualikan. Penyusuan susu ibu perlu dihentikan semasa rawatan dengan selinexor dan selama 1 minggu selepas dos terakhir.
Kesan yang tidak diingini
Ringkasan profil keselamatan
Kesan mudarat yang paling kerap berlaku (≥30%) melalui pengambilan gabungan selinexor dengan deksametason ialah loya, trombositopenia, keletihan, anemia, penurunan selera makan, penurunan berat badan, cirit-birit, muntah, hiponatremia, neutropenia dan leukopenia.
Kesan mudarat serius yang paling sering dilaporkan (≥3%) ialah pneumonia, sepsis, trombositopenia, kecederaan buah pinggang akut dan anemia.
Penerangan tindak balas mudarat terpilih
Jangkitan: Jangkitan merupakan ketoksikan bukan hematologi yang paling biasa. Jangkitan saluran pernafasan atas dan pneumonia merupakan jangkitan yang paling sering dilaporkan dengan 25% daripada jangkitan yang dilaporkan ialah jangkitan serius dan membawa maut yang berlaku pada 3% pesakit dewasa yang dirawat.
Populasi warga emas
Pesakit yang berusia 75 tahun ke atas mempunyai insiden pemberhentian penggunaannya yang lebih tinggi disebabkan kesan mudarat serta insiden yang lebih tinggi bagi kesan mudarat yang serius dan yang membawa maut.
Pelaporan tindak balas mudarat yang disyaki
Melaporkan kesan mudarat yang disyaki selepas Kebenaran produk perubatan ini adalah penting. Ia membolehkan pemantauan berterusan terhadap keseimbangan manfaat/risiko produk perubatan ini. Para profesional penjagaan kesihatan diminta untuk melaporkan sebarang kesan mudarat yang disyaki melalui sistem pelaporan negara yang disenaraikan di Lampiran V.
Tentang Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI) ialah sebuah syarikat farmaseutikal peringkat komersial yang merintis terapi kanser baharu. Sejak penubuhannya, Karyopharm telah menjadi peneraju industri dalam teknologi sebatian Perencat Terpilih untuk Eksport Nuklear (SINE) oral yang dibangunkan untuk menangani mekanisme asas onkogenesis: nyahpengawalaturan eksport nuklear. Sebatian SINE Karyopharm yang terkemuka serta perencat exportin 1 (XPO1) terbaiknya, XPOVIO® (selinexor), diluluskan di A.S. dan dipasarkan oleh Syarikat ini dalam tiga petunjuk onkologi dan telah menerima kelulusan kawal selia bagi pelbagai petunjuk dengan pertumbuhan yang semakin meningkat di bekas wilayah A.S. dan negara-negara yang meliputi Eropah dan United Kingdom (dikenali sebagai NEXPOVIO®), China, Singapura, Kanada, Israel, Korea Selatan dan Australia. Karyopharm mempunyai perancangan tertumpu yang menyasarkan pelbagai petunjuk kanser keperluan tinggi yang belum dipenuhi termasuk mieloma berbilang, kanser endometrium, sindrom mielodisplastik dan mielofibrosis. Untuk maklumat lanjut tentang tenaga kerja, sains dan perancangan kami, sila layari www.karyopharm.com dan ikuti kami di Twitter di @Karyopharm dan LinkedIn.
Tentang Menarini Group
Menarini Group ialah sebuah syarikat farmaseutikal dan diagnostik antarabangsa terkemuka, dengan perolehan bernilai lebih $4 bilion dan mempunyai lebih 17,000 orang pekerja. Menarini memberi tumpuan kepada bidang terapeutik berkeperluan tinggi yang tidak dipenuhi dengan produk untuk onkologi, kardiologi, pneumologi, gastroenterologi, penyakit berjangkit, diabetologi, keradangan dan analgesia. Dengan 18 buah tapak pengeluaran serta 9 buah pusat Penyelidikan dan Pembangunan, produk Menarini boleh didapati di 140 buah negara di seluruh dunia. Untuk maklumat lanjut, sila layari www.menarini.com dan LinkedIn.
Pernyataan Berpandangan ke Hadapan
Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan mengikut takrifan Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta 1995. Kenyataan berpandangan ke hadapan yang dimaksudkan merangkumi kenyataan yang berkaitan dengan keupayaan selinexor untuk merawat pesakit yang menghidap mieloma berbilang dan jangkaan yang berkaitan dengan pembangunan klinikal masa depan serta potensi penyerahan kawal selia selinexor. Pernyataan tersebut tertakluk kepada pelbagai faktor penting, risiko dan ketidakpastian yang kebanyakannya adalah di luar kawalan Karyopharm, yang boleh menyebabkan peristiwa atau hasil sebenar berbeza secara material daripada jangkaan semasa Karyopharm. Sebagai contoh, tiada jaminan bahawa Karyopharm akan berjaya mengkomersialkan XPOVIO®; atau mana-mana calon ubat Karyopharm, termasuk selinexor dan eltanexor, akan berjaya melengkapkan fasa pembangunan klinikal yang diperlukan atau bahawa pembangunan mana-mana calon ubat Karyopharm akan diteruskan. Seterusnya, tiada jaminan bahawa sebarang perkembangan positif dalam pembangunan atau pengkomersialan portfolio calon ubat-ubatan Karyopharm akan menyebabkan kenaikan harga saham. Oleh itu, jangkaan pihak pengurusan dan mana-mana pernyataan berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini juga boleh dipengaruhi oleh risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan beberapa faktor lain, termasuk yang berikut: risiko bahawa pandemik COVID-19 boleh mengganggu perniagaan Karyopharm dengan lebih teruk daripada yang dijangkakan pada masa ini, termasuk kesan negatif terhadap jualan XPOVIO, mengganggu atau melambatkan usaha penyelidikan dan pembangunan, memberi kesan kepada keupayaan untuk mendapatkan bekalan yang mencukupi untuk pembangunan dan pengkomersialan selinexor atau calon produk yang lain, melewatkan ujian klinikal yang sedang dijalankan atau yang dirancang, menghalang pelaksanaan rancangan perniagaan, pencapaian dan garis masa peraturan yang dirancang, atau menyusahkan pesakit; penerimagunaan XPOVIO di pasaran komersial, masa dan kos yang terlibat dalam mengkomersialkan XPOVIO atau mana-mana calon ubat Karyopharm yang menerima kelulusan kawal selia; keupayaan untuk memperoleh dan mengekalkan kelulusan kawal selia XPOVIO atau mana-mana calon ubat Karyopharm yang menerima kelulusan kawal selia; hasil ujian klinikal dan kajian praklinikal Karyopharm termasuk analisis data sedia ada dan data baharu yang diterima daripada kajian yang sedang dijalankan dan akan datang; kandungan dan masa keputusan dibuat oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. dan pihak berkuasa kawal selia yang lain, badan semakan penyelidikan di tapak ujian klinikal dan badan semakan penerbitan, termasuk berkenaan dengan keperluan untuk kajian klinikal tambahan; keupayaan Karyopharm atau rakan usaha sama pihak ketiganya atau pengganti yang berminat untuk melaksanakan sepenuhnya tanggungjawab masing-masing di bawah perjanjian yang berkenaan ini dan potensi implikasi kewangan masa depan perjanjian tersebut; keupayaan Karyopharm untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikalnya; keperluan tunai dan perbelanjaan yang tidak dirancang; pembangunan atau kelulusan kawal selia bagi calon ubat oleh pesaing Karyopharm untuk produk atau calon produk di mana Karyopharm kini sedang mengkomersialkan atau membangunkannya; serta keupayaan Karyopharm untuk memperoleh, mengekalkan dan menguatkuasakan paten dan perlindungan harta intelek yang lain untuk mana-mana produk atau calon produknya. Risiko ini dan lain-lain risiko yang diterangkan di bawah kapsyen "Faktor Risiko" dalam Laporan Suku Tahunan Karyopharm pada Borang 10-Q untuk suku tahunan yang berakhir pada 30 Jun 2022 yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) pada 4 Ogos 2022 dan dalam pemfailan lain yang mungkin dibuat oleh Karyopharm dengan SEC pada masa akan datang. Mana-mana pernyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah tepat hanya pada tarikh ini dan, kecuali sebagaimana yang dikehendaki oleh undang-undang, Karyopharm secara jelas menafikan sebarang tanggungjawab untuk mengemas kini mana-mana pernyataan berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa depan atau sebaliknya.
XPOVIO® dan NEXPOVIO® merupakan tanda dagangan berdaftar bagi Karyopharm Therapeutics Inc. Mana-mana tanda dagangan lain yang dirujuk dalam siaran ini adalah hak milik pemilik masing-masing.
1 NORD, Rare Disease Database, Primary Myelofibrosis, Telah Diakses pada 4/10/22, https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/
Logo: https://mma.prnasia.com/media2/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg?p=medium600
