 |
Leniolisib dapat diterima dengan baik dan peningkatan yang signifikan berbanding kumpulan plasebo adalah ketara dari segi titik akhir utama bersama, mencerminkan kesan yang menggalakkan terhadap nyahpengawalaturan dan kekurangan imun pesakit
Penerbitan jurnal semakan rakan sebidang ini meningkatkan pemahaman di peringkat antarabangsa tentang APDS, sejenis imunokekurangan jarang jumpa yang baru sahaja dicirikan
LEIDEN, Belanda, 7 Disember 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" atau "Syarikat") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) hari ini mengumumkan bahawa keputusan positif ujian klinikal Fasa 3 bagi ubat percubaan leniolisib, sejenis perencat fosfoinositida 3-kinase delta (PI3Kδ) oral yang terpilih, pada pesakit golongan dewasa dan remaja dengan sindrom fosfoinositida 3-kinase delta teraktif (APDS), sejenis imunokekurangan primer jarang jumpa, telah diterbitkan dalam Blood,1 sebuah jurnal perubatan antarabangsa semakan rakan sebidang daripada American Society of Hematology. Data daripada kajian ini telah diumumkan sebelum ini pada 2 Februari 2022 lalu.
Kertas kajiannya yang bertajuk 'Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3Kδ Inhibitor Leniolisib for Activated PI3Kδ Syndrome' menggariskan keputusan daripada ujian klinikal multinasional yang dibutakan tiga kali, dikawal plasebo dan rawak yang mendaftarkan 31 orang pesakit yang menghidap APDS berusia 12 tahun dan ke atas. Pesakit dibahagikan secara rawak mengikut nisbah 2:1 untuk menerima 70 mg leniolisib atau rawatan plasebo sebanyak dua kali sehari selama 12 minggu. Penambahbaikan berbanding kumpulan plasebo adalah signifikan dalam titik akhir utama bersama yang menilai pengurangan saiz nodus limfa dan peningkatan sel B naif, masing-masing mencerminkan impak ke atas nyahpengawalaturan imun dan penyembuhan imunokekurangan pada pesakit-pesakit ini. Perubahan min terlaras (95% CI) antara kumpulan leniolisib dan plasebo bagi saiz nodus limfa ialah -0.25 (-0.38, -0.12; p=0.0006; n=26) dan bagi peratusan sel B naif ialah 37.30 (24.06, 50.54; p=0.0002; n=13). Leniolisib telah diterima dengan baik dan lebih sedikit pesakit yang menerima leniolisib melaporkan peristiwa mudarat berkaitan rawatan kajian (kebanyakannya pada gred 1 dan 2) berbanding mereka yang menerima rawatan plasebo (23.8% berbanding 30.0%).
Vicki Modell, Pengasas Bersama Jeffrey Modell Foundation, iaitu sebuah organisasi antarabangsa yang bukan berasaskan keuntungan khusus untuk membantu individu dan ahli keluarga yang terjejas akibat gangguan imunokekurangan primer, mengulas:
"Pharming terus memberikan sokongan yang signifikan kepada komuniti imunokekurangan. Jeffrey Modell Foundation dikhususkan untuk memberikan diagnosis awal dan mencari rawatan yang bermakna terhadap imunokekurangan primer, dan kami amat menyedari akan cabaran yang dihadapi oleh individu yang menghidap APDS. Penerbitan hasil keputusan kajian bagi populasi pesakit ini dalam sebuah jurnal yang terkenal dan dibaca secara meluas dapat membantu memajukan matlamat ini."
Anurag Relan, MD, MPH, Ketua Pegawai Perubatan Pharming mengulas:
"Ketika kami terus mencari cara untuk memahami APDS dengan lebih baik sebagai penyakit jarang jumpa yang baru sahaja dicirikan, kami tetap komited untuk berkongsi penemuan kami dengan para penyelidik dan doktor di seluruh dunia. Dengan mengambil kira komitmen ini, kami berpuas hati apabila hasil keputusan ujian klinikal leniolisib Fasa III ini telah diterbitkan dalam jurnal utama American Society of Hematology.
Populasi pesakit APDS dan keluarga mereka telah menjalani kehidupan dengan keperluan yang tidak dipenuhi dan tanpa terapi sasaran, dan penerbitan kajian ini merupakan langkah penting dalam menambah baik perjalanan yang dilalui pesakit dalam komuniti ini. Kami berasa bangga dapat berkongsi keputusan ini yang menunjukkan leniolisib sebagai terapi sasaran yang boleh diterima dengan baik untuk APDS. Kami mengucapkan terima kasih kepada semua peserta kajian dan para penyelidik kami atas usaha dan peranan penting yang dimainkan oleh mereka dalam pembangunan leniolisib."
Tentang Sindrom Fosfoinositida 3-Kinase δ Teraktif (APDS)
APDS ialah sejenis imunokekurangan primer jarang jumpa yang dihidapi oleh kira-kira 1 hingga 2 orang bagi setiap sejuta orang. APDS berlaku disebabkan oleh varian dalam salah satu daripada dua gen berikut iaitu PIK3CD atau PIK3R1 yang mengawal kematangan sel darah putih. Varian gen-gen ini membawa kepada hiperaktiviti laluan PI3Kδ (fosfoinositida 3-kinase delta).2,3 Isyarat seimbang dalam laluan PI3Kδ adalah penting untuk fungsi imun fisiologi. Apabila laluan ini menjadi hiperaktif, sel imun gagal untuk mencapai tahap matang dan berfungsi dengan betul, yang membawa kepada imunokekurangan dan nyahpengawalaturan.2,4 APDS dicirikan oleh jangkitan sinopulmonari yang parah dan berulang, limfoproliferasi, keautoimunan dan enteropati.5,6 Oleh kerana gejala-gejala ini boleh dikaitkan dengan pelbagai keadaan, termasuk imunokekurangan primer yang lain, individu yang menghidap APDS sering disalah diagnosis dan mengalami kelewatan diagnostik median selama 7 tahun.7 Memandangkan APDS adalah sejenis penyakit progresif, kelewatan seperti ini boleh menyebabkan berlakunya kerosakan yang terkumpul dari semasa ke semasa, termasuk kerosakan paru-paru kekal dan limfoma.5-8 Satu-satunya cara untuk mendiagnosis keadaan ini secara tepat ialah melalui ujian genetik.
Tentang Leniolisib
Leniolisib ialah sejenis perencat molekul kecil isoform delta bagi subunit pemangkin 110 kDa kelas IA PI3K. PI3Kδ dinyatakan secara dominan dalam sel hematopoietik dan ia adalah penting untuk fungsi sistem imun biasa melalui penukaran fosfatidilinositol-4-5-trifosfat (PIP2) kepada fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfat (PIP3). Leniolisib merencat penghasilan PIP3 yang berfungsi sebagai utusan sel penting yang mengaktifkan AKT (melalui PDK1) dan mengawal pelbagai fungsi sel seperti pembiakan, pembezaan, pengeluaran sitokin, kemandirian sel, angiogenesis dan metabolisme. Tidak seperti PI3Kα and PI3Kβ yang sentiasa dinyatakan di kebanyakan tempat, PI3Kẟ and PI3Kγ dinyatakan terutamanya dalam sel-sel yang berasal dari hematopoietik. Peranan utama PI3Kẟ dalam mengawal pelbagai fungsi sel bagi sistem imun mudah suai (sel B dan sedikit sel T) serta sistem imun semula jadi (neutrofil, sel masta dan makrofaj) menunjukkan dengan jelas bahawa PI3Kẟ adalah sasaran terapeutik yang sah dan berpotensi berkesan untuk penyakit imun seperti APDS. Setakat ini, leniolisib telah diterima dengan baik semasa Fasa 1 ujian pertama kepada manusia ke atas subjek yang sihat serta Fasa II/III kajian yang membenarkan pendaftaran pada pesakit APDS.
Tentang Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ialah sebuah syarikat biofarmaseutikal global yang dikhususkan untuk mengubah kehidupan pesakit yang menghidap penyakit jarang jumpa, melemahkan badan dan mengancam nyawa. Pharming mengkomersial dan membangunkan portfolio yang inovatif bagi terapi penggantian protein dan ubat-ubatan kepersisan, termasuk molekul kecil, biologi dan terapi gen yang sedang dalam pembangunan dari peringkat awal hingga peringkat akhir. Pharming beribu pejabat di Leiden, Belanda dan mempunyai pekerja di seluruh dunia yang memberikan perkhidmatan kepada pesakit di lebih 30 pasaran di Amerika Utara, Eropah, Timur Tengah, Afrika dan Asia Pasifik.
Untuk maklumat lanjut, sila layari www.pharming.com dan temui kami di LinkedIn.
Pernyataan Berpandangan Ke Hadapan
Siaran akhbar ini mungkin mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan. Pernyataan berpandangan ke hadapan merupakan pernyataan terhadap jangkaan masa depan yang berdasarkan jangkaan dan andaian semasa daripada pihak pengurusan serta melibatkan risiko dan ketidaktentuan yang diketahui dan tidak diketahui yang mungkin menyebabkan keputusan, prestasi dan kejadian sebenar berbeza secara material daripada apa yang dinyatakan atau tersirat dalam kenyataan ini. Pernyataan berpandangan ke hadapan ini dikenal pasti melalui penggunaan istilah dan frasa seperti "tujuan", "cita-cita", ''jangka'', ''percaya'', ''boleh'', ''anggaran'', ''jangkaan'', ''matlamat'', ''hasrat'', ''mungkin'', "pencapaian", ''objektif'', ''pandangan'', ''rancang'', ''kemungkinan'', ''unjur'', ''risiko'', "jadual", ''mengharap'', ''sepatutnya'', ''sasaran'', ''akan'' dan istilah serta frasa yang serupa. Contoh bagi pernyataan berpandangan ke hadapan mungkin merangkumi pernyataan berkenaan dengan masa dan kemajuan kajian praklinikal Pharming dan ujian klinikal calon produknya, prospek klinikal dan komersial Pharming, serta jangkaan Pharming tentang unjuran keperluan modal kerja dan sumber tunainya, yang mana penyataan ini tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk tetapi tidak terhad kepada skop, kemajuan dan pengembangan ujian klinikal Pharming dan kos yang rumit; serta perkembangan klinikal, saintifik, kawal selia dan teknikal. Dengan mengambil kira risiko dan ketidakpastian ini, serta risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam Laporan Tahunan 2021 Pharming dan Laporan Tahunan pada Borang 20-F untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2021 yang telah difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., segala peristiwa dan keadaan yang dibincangkan dalam pernyataan berpandangan ke hadapan ini mungkin tidak berlaku, dan keputusan sebenar Pharming mungkin berbeza secara material dan bertentangan daripada apa yang dijangkakan atau tersirat di dalam pernyataan ini. Semua pernyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini layak dinyatakan secara menyeluruh dengan pernyataan amaran yang terkandung atau dirujuk dalam bahagian ini. Pembaca tidak sepatutnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada pernyataan berpandangan ke hadapan. Sebarang pernyataan berpandangan ke hadapan hanya benar pada tarikh siaran akhbar ini dan berdasarkan maklumat yang tersedia kepada Pharming pada tarikh siaran ini. Pharming tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau meminda mana-mana pernyataan ini secara terbuka.
Rujukan
Untuk mendapatkan maklumat awam selanjutnya, sila hubungi:
Pharming Group, Leiden, Belanda
Michael Levitan, Naib Presiden Perhubungan Pelabur & Komunikasi Korporat
Heather Robertson, Pengurus Perhubungan Pelabur & Komunikasi Korporat
E-mel: investor@pharming.com FTI Consulting, London, UK
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
Tel: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Belanda
Leon Melens
Tel: +31 6 53 81 64 27
E-mel: pharming@lifespring.nl
Perhubungan Awam AS
Ethan Metelenis
E-mel: Ethan.Metelenis@precisionvh.com Tel: +1 (917) 882 9038
Perhubungan Awam EU
Dan Caley
E-mel: Dan.caley@aprilsix.com Tel: +44 (0) 787 546 8942
Logo - https://mma.prnasia.com/media2/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg?p=medium600
