SEOUL, Korea Selatan, 26 Januari 2023 /PRNewswire/ -- GenKOre, Inc., sebuah syarikat bioteknologi yang berpangkalan di Korea dengan alat CRISPR- Cas hiperkompak, mengumumkan bahawa ia telah memeterai kerjasama penyelidikan strategik dengan syarikat biofarma yang berpangkalan di AS untuk pembangunan terapi penyuntingan gen in vivo. Kerjasama ini akan menggunakan platform CRISPR- Cas proprietari GenKOre, TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology – Teknologi Penyuntingan Genom berasaskan RNA terimbuh, nukleas kecil). Platform TaRGET berbeza daripada teknologi penyuntingan genom yang paling popular, CRISPR-Cas9, kerana keseluruhan modul penyuntingan boleh dihantar dengan satu vektor AAV. Berdasarkan platform TaRGET mereka, GenKOre telah membangunkan kaedah penyuntingan yang berbeza termasuk TaRGET-CUT, TaRGET-Adenine Base Editing (ABE), TaRGET-AI (Sistem Pengaktifan dan Perencatan Gen) dan TaRGET-FREE (Gantian masuk Gen) .
"Kerjasama ini mencerminkan kekuatan dan potensi utiliti platform TaRGET dalam aplikasi terapi penyuntingan gen in vivo", kata Yong-Sam Kim, Ketua Pegawai Eksekutif GenKOre. "Bukan sahaja kerjasama ini memberi peluang untuk mengesahkan kebolehgunaan platform TaRGET kepada terapi in vivo, tetapi kami juga akan mengembangkan utiliti teknologi kami kepada spektrum penyakit langka yang lebih luas." Kerjasama itu dibina atas minat bersama dalam membentuk terapi transformatif untuk pesakit yang menghidap penyakit langka.
Di bawah terma perjanjian itu, GenKOre akan menerima sehingga 300 juta USD termasuk bayaran pendahuluan, yuran latihan pilihan dan pembayaran berperingkat mengikut kejayaan pencapaian R&D dan pencapaian komersial merentas dua sasaran penyakit in vivo. Di samping itu, GenKOre akan menerima pembiayaan penyelidikan dan royalti berperingkat sehingga peratusan dua digit jualan bersih.
